司美替尼治疗成人1型神经纤维瘤病的疗效和安全性，仿制药上市了吗

　　Koselugo（selumetinib）在治疗成人1型神经纤维瘤病（NF1）方面展现出了积极的疗效，为这一罕见遗传病的患者带来了新的希望。

　　药物名称：Koselugo（selumetinib）

　　药物类型：口服MEK抑制剂

　　作用机制：Koselugo旨在阻断MEK1和MEK2酶，这两种酶在NF1中过度活跃，参与刺激细胞生长。通过阻断这些酶的活性，Koselugo能够恢复失调的信号通路，从而抑制肿瘤生长。

　　NF1是一种罕见的遗传病。NF1患者常出现皮肤上和皮下的软块（皮肤神经纤维瘤），以及可能发展为丛状神经纤维瘤（PNs）。这些PNs可能导致疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁容。

　　NF1由位于17号染色体的NF1基因突变引起，该基因负责合成神经纤维瘤蛋白（neurofibromin）。当NF1基因发生突变时，会导致RAS/MAPK信号通路的失调，进而引发肿瘤生长。

　　评估Koselugo在治疗有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的NF1成年患者中的疗效和安全性。

　　试验设计：KOMET是一项全球随机双盲、安慰剂对照、多中心3期试验。

　　试验结果：疗效：Koselugo达到了其主要终点，与安慰剂相比，在客观缓解率（ORR）方面表现出统计学显著和具有临床意义的改善。ORR定义为在第16个周期时PN消失或肿瘤体积至少减少20%的患者百分比。

　　安全性：Koselugo的安全性与儿童和青少年临床试验中观察到的一致，没有发现新的安全信号。

　　Koselugo的成功为NF1患者带来了新的治疗选择，特别是对于那些有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤患者。这一突破不仅改善了患者的生活质量，也为整个肿瘤治疗领域的进展提供了新的动力。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。