FDA批准Kebilidi基因疗法治疗罕见遗传性疾病AADC缺乏症

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布加速批准Kebilidi（eladocagene exuparvovec-tneq）基因疗法，用于治疗罕见遗传性疾病——AADC缺乏症。这是全球首个针对AADC缺陷的基因疗法，为众多患者带来了新的治疗希望。

　　AADC缺乏症是一种罕见的、会显著影响患者生活质量和寿命的遗传病。患者由于体内无法合成多巴胺，导致运动功能严重受损。多巴胺作为一种关键的神经递质，在调节运动、情绪和行为方面起着至关重要的作用。因此，AADC缺乏症患者的生活质量往往受到极大影响，且目前尚无有效的治疗方法。

　　Kebilidi作为一种创新的基因替代疗法，通过立体定向神经外科手术直接作用于大脑的特定区域——壳核。该疗法能够引入正常的AADC基因，从而恢复多巴胺的合成。临床试验数据显示，接受Kebilidi治疗的患者在多巴胺合成方面取得了显著改善，并逐渐达到了运动发育的里程碑。

　　此次Kebilidi的加速批准是基于全球基因疗法临床试验（PTC-AADC-GT-002）的安全性和临床疗效结果。该试验严格遵循了科学的研究方法和伦理规范，确保了数据的可靠性和有效性。试验结果表明，Kebilidi不仅安全有效，而且能够显著改善患者的生活质量。

　　FDA的加速批准机制旨在加快对罕见病、严重疾病或尚无有效治疗方法疾病的新药或疗法的审批进程。Kebilidi的获批是这一机制成功应用的又一例证，体现了FDA对罕见病患者治疗需求的关注和响应。

　　随着Kebilidi的获批，AADC缺乏症患者将有机会接受这种创新的治疗方式，从而改善他们的运动功能和生活质量。

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