法国伏索利肽治疗软骨发育不全症早期访问项目研究

　　介绍：伏索利肽是首个获批用于治疗软骨发育不全症的药物，该疾病是一种罕见的遗传性疾病，主要临床表现为身材不成比例矮小。在前期临床试验中，伏索利肽已在软骨发育不全症儿童中显示出良好的安全性及身高增长效果。本文重点介绍法国一项伏索利肽早期访问项目（EAP）的组织结构、启动流程、后续实施方案及临床研究结果，为该药物在真实临床环境中的应用及其他国家相关项目的开展提供参考。

　　方法：本项目的纳入标准为年龄≥5岁、确诊为软骨发育不全症且骨骺未闭合的患者，此类参与者有资格加入该早期访问项目（EAP）。该项目于2021年6月24日至2022年12月13日期间开展，由法国国家罕见病参考中心网络下的6个临床中心联合举办。治疗方案为参与者每日皮下注射1次伏索利肽，剂量为15 μg/kg。研究期间，系统收集参与者随访12个月内的安全性数据及有效性指标，其中有效性指标包括身高、身高Z评分、年化生长速度（AGV）。

　　结果：本项目共入组62名参与者，其中57人在EAP实施期间正式开始接受伏索利肽治疗。随访结果显示，38名参与者至少完成了6个月的治疗，22名参与者至少完成了12个月的完整治疗。经过12个月的伏索利肽治疗后，参与者的平均年化生长速度（AGV）达到6.0厘米/年，绝对身高平均增加6.2厘米，身高Z评分平均提升0.38，提示药物在真实临床环境中仍能有效促进患者身高增长。安全性方面，所有报告的不良事件均为轻微程度，主要表现为注射部位相关反应（如局部红肿、轻微疼痛等），且未出现因伏索利肽治疗相关不良事件导致的治疗中止情况，整体耐受性良好。

　　结论：本研究首次证实，在真实临床环境中使用伏索利肽治疗软骨发育不全症时，其益处-风险比与前期临床试验中观察到的结果一致，既能够有效改善患者生长情况，又具有良好的安全性。此外，法国本次开展的伏索利肽早期访问项目（EAP），其组织结构、实施流程及随访方案具有良好的可操作性，可为其他国家开展同类早期访问项目提供可借鉴、可改编和采纳的模式，助力伏索利肽在全球范围内的合理应用，惠及更多软骨发育不全症患者。

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