贝组替凡治疗von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌的研究进展，仿制药上市了吗

　　VHL病患者因VHL基因失活及转录因子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）的持续激活，面临较高的肾细胞癌风险。针对这一难题，一项研究深入评估了HIF-2α抑制剂——贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg，研发代号MK-6482，曾用名PT2977）在VHL病相关肾细胞癌患者中的治疗有效性和安全性。

　　该研究采用每日口服120mg贝组替凡的方案，以客观缓解（包括完全缓解和部分缓解）作为主要疗效终点。这一终点由独立的中央放射学审查委员会依据实体瘤疗效评估标准1.1版严格评定。

　　经过中位随访时间21.8个月（范围20.2至30.1个月）的观察，结果显示，49%（95%置信区间为36%至62%）的肾细胞癌患者获得了客观缓解。此外，该药物在胰腺病变患者中的缓解率高达77%（61名患者中的47名），在中枢神经系统血管母细胞瘤患者中的缓解率为30%（50名患者中的15名）。特别值得一提的是，对于12名视网膜血管母细胞瘤患者的16只眼睛，在基线评估时全部显示改善，改善率高达100%。

　　然而，治疗过程中也伴随着一些不良事件。最常见的不良事件为贫血（90%的患者）和疲劳（66%的患者）。此外，有7名患者因各种原因停止了治疗：其中4名患者自愿停止，1名患者因治疗相关的1级头晕而停止，1名患者因研究者评估的疾病进展而停止，还有1名患者因芬太尼的急性毒性作用而不幸去世。

　　总体而言，贝组替凡主要与1级和2级不良事件相关，且在与VHL病相关的肾细胞癌以及非肾细胞癌肿瘤患者中均展现出了治疗活性。这一研究结果为VHL病相关肾细胞癌患者提供了新的治疗选择，并为其临床应用提供了有力的证据支持。

　　贝组替凡仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。