FDA批准Attruby治疗罕见心脏病转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病

　　近日，美国食品药物管理局（FDA）正式批准了BridgeBio Pharma公司研发的口服药物Attruby（acoramidis），用于治疗患有转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的成年患者。这一决定标志着ATTR-CM患者迎来了全新的治疗选择，有望显著降低他们的心血管死亡风险和心血管相关住院率。

　　ATTR-CM是一种罕见的、进行性的心脏病，全球约有50万患者深受其害。该病的发病机制与转甲状腺素蛋白（TTR）的变形和心脏内堆积密切相关，这些沉积物会严重损害心脏功能，导致心力衰竭，进而影响心脏的泵血能力。

　　Attruby的创新之处在于其能够模拟TTR基因中自然发生的“救援突变”，直接针对ATTR-CM的根本原因进行治疗。经过严格的临床试验验证，Attruby展现出了显著的治疗效果。在名为ATTRibute-CM的后期试验中，共有632名有症状的ATTR-CM患者参与。结果显示，与安慰剂组相比，接受Attruby治疗的患者在30个月的治疗期间内，生存率显著提高，心血管相关住院治疗次数也明显减少。

　　FDA最终批准了Attruby用于治疗ATTR-CM。值得注意的是，Attruby不仅是首个获得FDA批准用于治疗ATTR-CM的药物，更是唯一一个在标签上注明能够几乎完全稳定TTR的产品。

　　这一批准对于ATTR-CM患者及其家庭来说无疑是一个重大的好消息，它为他们带来了新的希望和治疗选择。同时，这也体现了BridgeBio Pharma公司在罕见病治疗领域的深厚实力和创新能力。未来，随着Attruby在临床上的广泛应用，相信将有更多的ATTR-CM患者受益于这一创新疗法。

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