pozelimab联合cemdisiran治疗罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症的廖雄

　　近日,再生元制药公司分享了pozelimab联合cemdisiran（简称poze-cemdi）治疗罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的三期临床试验——ACCESS-1的积极数据。

　　据再生元介绍，ACCESS-1试验的探索性队列结果已在今年的美国血液学会（ASH）年会上公布，这些数据为在PNH及其他补体介导疾病中继续开发这一联合治疗提供了有力支持。

　　PNH是一种由基因突变引起的罕见血液病，在美国每百万人中就有1.5人患病。该疾病会导致人体的补体系统错误地攻击红细胞，从而引发一系列症状，包括疲劳、呼吸短促以及可能危及生命的血栓等。

　　Pozelimab是一种完全人源单克隆抗体，旨在阻断补体系统中C5蛋白的活性，而cemdisiran则是一种在研的siRNA疗法，能够降低循环中C5的水平。这两种药物的联合使用有望为PNH患者提供新的治疗选择。

　　ACCESS-1的数据显示，在研究访问期间（第8至26周），接受poze-cemdi治疗的患者中，平均有96%达到了足够的乳酸脱氢酶（LDH）控制，这是衡量溶血程度的一个重要生物标志物。相比之下，随机接受阿斯利康标准护理C5抑制剂ravulizumab（商品名Ultomiris）治疗的患者中，这一比例仅为80%。

　　此外，在poze-cemdi组患者中，平均有93%的患者在研究访问中实现了LDH的正常化，而ravulizumab组这一比例仅为65%。同时，再生元联合治疗组的LDH水平较基线下降了84%，而ravulizumab组这一比例为74%。

　　值得注意的是，26周后，所有完成ACCESS-1试验的患者均可参加后续的开放标签扩展试验（OLE），并接受poze-cemdi治疗。在OLE开始时，原先接受ravulizumab治疗的患者中，有68%的患者LDH控制良好。然而，在改用poze-cemdi后，这一比例上升至95%，其中包括5名在使用ravulizumab期间未能实现LDH控制的患者中的4名。

　　目前，一项单独的注册队列研究正在对比poze-cemdi与另一种C5抑制剂Soliris（依库珠单抗）的治疗效果。

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