艾曲泊帕用于低风险骨髓增生异常综合征伴血小板减少症的治疗研究

　　在骨髓增生异常综合征（MDS）患者中，血小板减少是一个与不良预后密切相关的重要因素。本项多中心临床试验旨在评估艾曲泊帕对于低风险（根据国际预后评分系统为低或中-1风险）MDS且伴有严重血小板减少症患者的长期疗效与安全性。

　　研究纳入了成年MDS患者，这些患者的血小板计数持续低于30 × 103，并随机分配至艾曲泊帕治疗组或安慰剂组，直至疾病进展。研究的主要终点是血小板反应持续时间（PLT-R；即从PLT-R出现至丧失的时间，定义为出血事件或血小板计数再次降至<30 × 103，或研究结束时的最后观察日），以及药物的长期安全性和耐受性。次要终点涵盖了出血的发生频率与严重程度、血小板输注需求、患者生活质量、无白血病生存期、无进展生存期、总生存期以及药代动力学参数。

　　共有169名患者参与研究，其中112人接受艾曲泊帕治疗，57人接受安慰剂。艾曲泊帕的起始剂量为每日50mg，最大可调至300mg。经过中位随访时间25周（四分位距IQR为14-68周），艾曲泊帕组中有47/111（42.3%）的患者达到了血小板反应，相比之下，安慰剂组仅为6/54（11.1%），两组间差异显著（优势比OR=5.9；95%置信区间CI，2.3-14.9；P<0.001）。在艾曲泊帕组中，有12/47（25.5%）的患者随后失去了血小板反应，而60个月时的累积无血小板减少复发生存率为63.6%（95%CI，46.0-81.2%）。此外，艾曲泊帕组发生临床显著出血（世界卫生组织WHO出血评分≥2）的比例显著低于安慰剂组（发生率比=0.54；95%CI，0.38-0.75；P=0.0002）。

　　尽管在1-2级不良事件（AE）的发生率上两组无显著差异，但艾曲泊帕组报告3-4级AE的比例较高（χ^2=9.5，P=0.002）。值得注意的是，艾曲泊帕组和安慰剂组均有17%的患者发生了急性髓系白血病（AML）转化或疾病进展，且两组的总生存时间无统计学差异。

　　综上所述，艾曲泊帕对于低风险MDS合并严重血小板减少症的患者表现出有效的治疗作用，并且相对安全，为这类患者提供了新的治疗选择。

　　艾曲泊帕仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。