Bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的疗效和安全性

　　关于Bezuclastinib针对非晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的第2期峰会研究开放标签扩展部分的最新发现，以下是对其疗效和安全性的归纳：

　　研究目的：评估Bezuclastinib治疗非晚期SM的效果，特别是100毫克剂量的安全性和有效性。

　　研究设计：双盲、安慰剂对照、随机对照的2期研究，分为第1a部分（原始配方）和第1b部分（优化配方），随后是开放标签扩展部分。

　　患者群体：招募了惰性SM或冒烟性SM患者，这些患者已接受2种或多种抗介质疗法，并出现中度至重度症状。

　　患者治疗与持续时间

　　治疗方案：患者随机分配至不同剂量的Bezuclastinib或安慰剂组，特别关注100毫克剂量的效果。

　　治疗持续时间：积极治疗患者的中位持续时间为56周（范围9.3-80.9周），安慰剂组为40周（范围30.3-72.1周）。

　　安全性与耐受性

　　总体情况：100毫克Bezuclastinib的安全性和耐受性状况良好，大多数治疗中出现的不良事件（TEAE）为低级别，且无需调整剂量即可逆转。

　　常见TEAE：包括恶心、毛发颜色变化、外周水肿、腹泻、味觉障碍、GERD和中性粒细胞减少症。

　　特殊事件处理：对于经历肝功能测试（LFT）升高的患者，多数无需调整剂量即可缓解；少数患者通过减少剂量或停药后得到缓解。

　　疗效评估

　　生物标志物变化：

　　血清类胰蛋白酶水平显著降低，89%的患者在治疗4周后至少下降50%。

　　对于基线血清类胰蛋白酶至少为20 ng/mL的患者，95%的患者水平降至低于20 ng/mL。

　　症状改善：

　　MS2D2总症状评分平均降低了27.6分，较基线平均降低了55.8%。

　　近三分之一的患者在24周内减少或停用了最佳支持治疗药物。

　　88%的患者MS2D2总症状评分至少降低30%，76%的患者至少降低50%。

　　生活质量改善：

　　MC-QoL总分和所有领域的健康相关生活质量显著改善，疾病从“中度”减少到“轻度”。

　　MC-QoL总分平均减少了25.4分，较基线平均降低48.9%。

　　患者特征与基线数据

　　人口统计数据：66.7%为女性，中位年龄为52岁。

　　基线症状：最严重的症状是疲劳和皮肤问题。

　　基线治疗：大多数患者使用2种或更多最佳支持治疗药物来控制症状。

　　肥大细胞负荷：77.7%的患者全血中KIT D816V呈阳性，中位骨髓肥大细胞负荷为10%，中位血清类胰蛋白酶为37 ng/mL。

　　100毫克Bezuclastinib在非晚期SM患者中展现出了良好的安全性和显著的疗效。它不仅能显著降低血清类胰蛋白酶水平，还能持续改善患者的症状和生活质量。这些发现为Bezuclastinib作为非晚期SM的潜在治疗选择提供了有力的支持。

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