托布替尼用于治疗非复发性继发性进行性多发性硬化症

　　布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂托布替尼，近日荣获美国食品药品管理局（FDA）颁发的突破性治疗药物资格，专门用于治疗成人非复发性继发性进行性多发性硬化症（nrSPMS）。

　　此次托布替尼获得此资格，正是基于其后期HERCULES研究的积极成果。该研究数据表明，与安慰剂相比，托布替尼能够显著推迟6个月内确认的残疾进展的发生时间，推迟比例高达31%。

　　在临床试验中，托布替尼组的患者确认残疾状况改善的比例也明显高于安慰剂组，分别为10%和5%。这一结果进一步验证了托布替尼在治疗nrSPMS方面的潜力。

　　多发性硬化症（MS）是一种影响全球约290万人的神经系统疾病，其发病机制为免疫系统错误地攻击覆盖神经的保护性髓鞘，从而破坏大脑与身体其他部位之间的正常交流。其中，复发型MS占初次诊断的85%，表现为神经功能逐渐恶化后可能进入部分或完全恢复期；而nrSPMS则相对罕见，患者不再经历复发，但残疾状况仍持续累积。

　　赛诺菲的口服药物托布替尼，通过阻断BTK酶的作用来发挥疗效。BTK酶对于一种与MS引起的炎症密切相关的白细胞的存活和活化至关重要。目前，托布替尼正在针对多种疾病类型进行评估，包括原发性进展型MS。值得一提的是，它是首个且唯一一个被FDA指定为突破性疗法的MS脑渗透性BTK抑制剂，为MS患者带来了新的治疗希望。

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