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Alhemo注射液有效预防或减少12岁及以上患有A型或B型血友病患者的出血发作频率时间：2024-12-30 美国食品和药物管理局（FDA）已批准Alhemo（concizumab-mtci）注射液作为每日一次的预防性治疗，用于预防或减少12岁及以上患有A型或B型血友病且具有抑制剂的成人和儿童患者的出血发作频率。
药物基本信息 药物名称：Alhemo（concizumab-mtci） 生产商：诺和诺德（Novo Nordisk） 给药方式：皮下注射，通过预装、预混合笔的形式进行（规格包括60mg/1.5mL、150mg/1.5mL或300mg/3mL） 药物作用机制 靶点：组织因子途径抑制剂（TFPI） 作用机制：Alhemo旨在阻断体内名为TFPI的蛋白质，从而阻止血液凝固。通过阻断TFPI，Alhemo能够提高凝血酶的产生，凝血酶是一种蛋白质，当其他凝血因子在抑制剂存在下缺失或不足时，有助于凝血并防止出血。 约30%的严重A型血友病患者和5%-10%的严重B型血友病患者会产生抑制剂，使得血友病治疗更具挑战性。目前许多针对伴抑制物血友病A或B患者的治疗需通过静脉输液进行，而Alhemo是针对该人群的第一种皮下注射治疗方法。 由于预防性治疗选择有限，伴有抑制物的血友病B患者仍承受疾病和治疗负担。FDA基于2期临床试验结果，曾授予Alhemo治疗伴抑制物血友病B患者的突破性疗法认定。 临床试验结果 试验名称：explorer7 试验目的：确定Alhemo对于患有A型或B型血友病（含抑制剂）的成人和12岁及以上儿童患者的有效性和安全性。 试验设计：52名男性患者以1:2的比例随机分配接受不预防治疗或Alhemo预防治疗，81名男性患者被非随机分配接受Alhemo预防治疗。 主要终点：比较治疗的自发性和创伤性出血事件的数量（以年出血率ABR衡量）。结果显示，与不接受预防的患者相比，随机接受Alhemo预防的患者的ABR减少了86%。 次要终点：接受Alhemo预防治疗的患者中有64%在治疗的前24周内未经历任何自发性和创伤性出血。 安全性：最常见的不良反应为注射部位反应（18%）和荨麻疹（6%），严重不良反应包括肾梗塞和过敏反应。 Alhemo作为首款针对伴抑制物血友病患者的皮下注射治疗方案，具有显著的市场潜力，有望为这些患者提供更多的治疗选择和更好的生活质量。 综上所述，Alhemo的批准标志着血友病治疗领域的一个重要进展，尤其是对于伴有抑制物的血友病患者而言，它提供了一种更为便捷、有效的预防性治疗选择。
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