艾曲泊帕治疗儿童自体干细胞移植后血小板减少症的研究，仿制药多少钱

　　血小板减少症是接受大剂量化疗和自体造血干细胞移植（HSCT）的癌症患儿中常见的临床问题。该问题可能以长期孤立性血小板减少症（PIT）或继发性血小板恢复失败（SFPR）的形式出现，并可能引发潜在的致命性出血风险。然而，目前关于移植后血小板减少症治疗的数据仍然有限。

　　方法：

　　我们报告了15名儿童患者的临床实践情况，这些患者在接受自体HSCT后，因出现PIT或SFPR而接受了艾曲泊帕（ELT）治疗。

　　结果：

　　在14名可评估疗效的患者中（1名患者因不依从而被排除），总体缓解率达到了78.5%（11/14）。对于12名幸存患者，中位随访时间为699天（范围：167至2250天）。

　　艾曲泊帕的治疗效果：

　　总体缓解率高：

　　在本研究中，艾曲泊帕治疗儿童自体干细胞移植后血小板减少症的总体缓解率达到了78.5%。这表明艾曲泊帕在促进血小板生成、恢复血小板计数方面具有显著效果。

　　起效时间相对较短：

　　在临床实践中，艾曲泊帕治疗儿童自体干细胞移植后血小板减少症通常能够在较短时间内起效。一些患者可能在开始治疗后数周内即可观察到血小板计数的上升。

　　长期疗效稳定：

　　对于幸存的12名患者，中位随访时间为699天，期间未观察到血小板计数的显著下降或病情复发。这表明艾曲泊帕在促进血小板生成方面具有长期稳定的疗效。

　　减少出血风险：

　　血小板减少症可能导致严重的出血风险。艾曲泊帕通过恢复血小板计数，显著降低了患者的出血风险，提高了患者的生存质量。

　　提高患者耐受性：

　　接受大剂量化疗和自体造血干细胞移植的癌症患儿常常身体虚弱，难以耐受其他治疗。艾曲泊帕作为一种口服药物，具有较好的耐受性，适合用于此类患者的治疗。

　　结论：

　　本研究表明，艾曲泊帕对于治疗儿科患者自体HSCT后出现的PIT和SFPR具有显著的有效性和安全性。艾曲泊帕能够在较短时间内起效，促进血小板生成，恢复血小板计数，从而降低患者的出血风险，提高患者的生存质量。然而，在治疗过程中需要密切监测患者的不良反应，特别是血小板计数、肝功能和过敏反应等方面。为了进一步证实这些在儿童身上的发现，并评估艾曲泊帕的长期安全性和有效性，还需要进行更多的研究。

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