艾曲波帕治疗血小板减少症：新疗效与安全性

　　血小板减少症是一种常见的血液系统疾病，其治疗曾长期受限于输注依赖与免疫抑制剂的副作用。艾曲波帕作为首个口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过激活血小板生成信号，将治疗模式从“外源性补充”转变为“内源性刺激”，为血小板减少症患者带来了新的治疗希望。

　　艾曲波帕的作用机制与疗效

　　艾曲波帕是一种非肽类TPO受体激动剂，通过结合受体的跨膜结构域，诱导二聚化并激活JAK2/STAT5、MAPK通路，刺激巨核细胞分化与血小板生成。其独特的分子设计使得艾曲波帕能够高效地激活血小板生成信号，从而显著提高患者的血小板计数。

　　在RAISE试验中，纳入197例慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者，艾曲波帕组6周血小板应答率（≥50×10⁹/L）达到59%，显著高于安慰剂组的16%。在EXTEND研究中，经过8年随访，38%的患者实现持续缓解（无需持续用药），5年无治疗生存率达到21%。

　　尽管艾曲波帕在提高血小板计数方面表现出色，但其安全性也备受关注。常见的副作用包括血栓风险、肝毒性和骨髓纤维化等。然而，通过严格的风险分层与精准干预，这些副作用大多可以得到有效控制。

　　艾曲波帕已广泛应用于ITP、慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）和再生障碍性贫血（AA）等多种血小板减少症的治疗中。其通过精准激活内源性生成通路，不仅减少了输注依赖，还改善了患者的生活质量与长期预后。

　　艾曲波帕在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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