FDA最新批准Mirdametinib用于成人和儿科患者1型神经纤维瘤病相关症状性丛状神经纤维瘤的治疗

　　批准日期：2025年2月11日

　　批准机构：美国食品药品监督管理局（FDA）

　　批准药物：Mirdametinib（商品名：Gomekli）

　　适应症：用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）相关症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的成人和儿科患者。

　　药物信息

　　药物类型：激酶抑制剂，具体为MEK抑制剂

　　作用机制：Mirdametinib旨在抑制MEK1和MEK2，这两个激酶在MAPK通路中占据关键位置，而MAPK通路是调节细胞生长和存活的关键信号网络。

　　批准依据

　　临床试验：ReNeu（NCT03962543）

　　试验设计：多中心、单臂临床试验

　　入组患者：114例年龄在2岁及以上的NF1相关PN患者，其中成人患者58例，儿科患者56例。这些患者的PN因包裹或靠近重要结构、侵入性或高血管性而无法完全通过外科手术切除。

　　主要疗效结果：

　　总体反应率（ORR）：定义为具有完全反应（目标PN消失）或部分反应（PN体积减少≥20%）的患者百分比。

　　评估方法：通过盲目的独立中央审查，使用体积MRI分析，根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病标准进行评估，并在24周期治疗阶段的2至6个月内确认反应。

　　结果：成人患者的ORR为41%（95% CI: 29, 55），儿科患者的ORR为52%（95% CI: 38, 65）。

　　安全性与不良反应

　　成人患者：

　　最常见的不良反应（>25%）：皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。

　　最常见的3级或4级实验室异常（>2%）：肌酸磷酸激酶升高。

　　儿科患者：

　　最常见的不良反应（>25%）：皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。

　　最常见的3级或4级实验室异常（>2%）：中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶升高。

　　其他注意事项：

　　左心室功能障碍：Mirdametinib可能引起左心室功能障碍，需密切监测患者的心功能。

　　眼毒性：包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力模糊等，也需警惕。

　　剂量调整：根据不良反应的严重程度，可能需要扣留Mirdametinib、减少剂量或永久停药。

　　FDA批准Mirdametinib（Gomekli）用于治疗成人和儿科患者1型神经纤维瘤病（NF1）相关症状性丛状神经纤维瘤（PN）是一项重要的医疗进展。该药物为无法完全手术切除的PN患者提供了新的治疗选择，并显示出良好的疗效和可控的安全性。然而，患者在接受治疗过程中应密切监测不良反应，并根据需要调整剂量或停药。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】