Mirdametinib治疗NF1相关丛状神经纤维瘤临床试验获显著成效

　　神经纤维瘤病1型（NF1）是一种由NF1基因突变导致的常染色体显性遗传性疾病，常引发丛状神经纤维瘤（PN）等病变。针对现有疗法存在的局限，新型MEK抑制剂mirdametinib成为了潜在的治疗选择。

　　ReNeu是一项开放标签、多中心的II期临床试验，纳入了58名成人和56名儿童NF1-PN患者。试验采用间歇给药方案，疗程共24周，并可延长至长期随访。主要终点为盲法独立中央审查（BICR）确认的客观缓解率（ORR）。

　　结果显示，在24周治疗期内，成人组和儿童组的ORR分别达到41%和52%。成人靶PN体积中位降幅为41%，儿童为42%，超半数患者实现体积减少超过50%。同时，疼痛和健康相关生活质量（HRQOL）得到显著改善。缓解持续时间长，中位响应时间达7.8-7.9个月。

　　安全性方面，成人及儿童均以1级或2级不良事件（AE）为主，最常见为痤疮样皮炎、腹泻和恶心。仅1例成人发生3级视网膜静脉阻塞，无严重AE或肿瘤恶性转化。

　　相较于历史对照，mirdametinib显著延缓疾病进展并降低年体积增长率，为NF1-PN提供了首个获批适应症的成人靶向治疗方案。未来需进一步探索其长期疗效、最优剂量及预防新发PN的作用。

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