三联囊性纤维化疗法Alyftrek获MHRA批准，适用于六岁及以上的患者

　　Vertex Pharmaceuticals的三重组合囊性纤维化（CF）治疗药物Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor）已获得药品和保健品管理局（MHRA）批准，适用于六岁及以上的患者。

　　适合接受Alyftrek治疗的患者需要至少携带一个F508del突变或CF跨膜调节器（CFTR）基因中的另一个对该疗法有反应的突变。英国有超过11,000人患有CF，这是一种由CFTR基因缺陷引起的罕见遗传性疾病。该基因有助于调节肺部和其他器官进出水和氯化物的流动，缺陷会导致肺部积聚异常浓厚的粘液，造成慢性感染和进行性损害，最终可能导致患者死亡。

　　Vertex的Alyftrek是一种每日一次的口服CFTR调节剂，通过纠正CFTR基因产生的功能失调的蛋白质来发挥作用。MHRA批准该疗法是基于两项后期临床试验的积极结果，这两项试验涉及了480名12岁及以上的CF患者。

　　临床试验证明，Alyftrek在改善肺功能方面与Vertex目前批准的三联疗法Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）一样有效，并且在降低汗液氯化物水平方面表现更优。此外，来自开放标签III期研究的额外数据也支持了监管机构的决定。

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