Fabhalta获批：C3G罕见肾病治疗迎来新曙光

　　诺华的口服药物Fabhalta（iptacopan）近日获得美国食品药物管理局（FDA）批准，成为治疗极为罕见的肾病——补体3肾小球病（C3G）的首个针对性药物，为这一领域的患者带来了全新的治疗希望。

　　C3G是一种极为罕见的疾病，全球每年每百万人中大约仅有一到两人被确诊。该疾病会导致C3蛋白在肾小球中异常沉积，肾小球作为人体重要的血管网络，负责过滤废物和清除血液中的多余液体。C3蛋白的沉积会引发炎症和肾小球损伤，进而导致蛋白尿、血尿以及肾功能下降。更为严重的是，大约一半的C3G患者在确诊后十年内会发展为肾衰竭，严重威胁患者的生命健康。

　　Fabhalta的获批，正是基于其针对C3G疾病根本原因的独特作用机制。该药物能够有选择性地靶向作用于疾病的关键环节，从而有效减少C3G成人患者的蛋白尿。此前，Fabhalta已在美国获批用于治疗免疫球蛋白A肾病（另一种罕见的肾脏疾病）和罕见的血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症，展现了其广泛的治疗潜力和良好的安全性。

　　FDA的批准决定是基于3期APPEAR-C3G研究的积极结果。该研究显示，与随机接受安慰剂治疗的患者相比，接受Fabhalta治疗的患者在六个月内蛋白尿显著减少了35.1%，这一结果既具有统计学意义，也具有临床意义。同时，关于估计肾小球滤过率（肾功能的指标）的次要终点数据也显示，使用Fabhalta六个月后，患者的病情有所改善。更为重要的是，诺华的治疗方法在临床试验中表现出良好的安全性，没有观察到新的安全信号。

　　值得一提的是，就在不到一个月前，欧洲药品管理局人类药物委员会也推荐Fabhalta用于治疗患有C3G的成年人。目前，欧盟委员会正在审查人用药品委员会的建议，并将就Fabhalta的这一适应症做出最终决定。

　　Fabhalta的获批无疑为C3G患者带来了新的治疗曙光。随着这一药物的广泛应用，相信将有更多C3G患者从中受益，获得更好的治疗效果和生活质量。

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