Uplizna获FDA批准：为罕见病IgG4-RD患者带来首创新药

　　新药Uplizna（inebilizumab-cdon）近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个专门用于治疗成人免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）的药物。这一里程碑式的决定为美国约20,000名IgG4-RD患者带来了新的治疗希望。

　　IgG4-RD：隐匿且复杂的罕见病

　　IgG4-RD是一种罕见的纤维炎症性疾病，几乎可以影响身体的任何器官。其特点在于缓解期与不可预测的爆发期交替出现，可能导致永久性器官损伤。该疾病通常在50至70岁之间发病，且男性发病率更高。长期以来，IgG4-RD患者面临着治疗选择有限、病情难以控制的困境。

　　Uplizna：人源化单克隆抗体，精准打击疾病根源

　　Uplizna是一种人源化单克隆抗体，通过减少被认为导致疾病潜在过程的细胞数量来发挥作用。此前，该药物已在美国获批用于治疗另一种罕见的自身免疫性疾病——视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。此次获批，则进一步拓展了其在罕见病治疗领域的应用。

　　MITIGATE试验彰显疗效，显著降低发作风险

　　FDA的批准决定得到了3期MITIGATE试验结果的强有力支持。在该试验中，与安慰剂相比，Uplizna在52周的安慰剂对照期内将IgG4-RD发作风险降低了87%。此外，Uplizna治疗患者的年发作率仅为0.10，而安慰剂治疗患者的年发作率高达0.71。同时，无发作、无需治疗的完全缓解以及无发作、无需使用皮质类固醇的完全缓解均有显著改善。

　　除了IgG4-RD和NMOSD之外，Uplizna还被授予治疗全身性重症肌无力（gMG）的孤儿药资格。gMG是一种罕见的自身免疫性疾病，会损害神经肌肉通讯并导致肌肉无力、呼吸困难、吞咽困难以及言语和视力受损。

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