培西达替尼Pexidartinib治疗腱鞘巨细胞瘤的长期随访数据：安全性与生活质量评估

　　腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的、通常非恶性的关节或腱鞘肿瘤，影响滑膜和肌腱鞘，可能导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，对周围组织造成损害。培西达替尼Pexidartinib是一种新型的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够有效抑制集落刺激因子-1受体（CSF1R），是全球首个获准治疗TGCT的药物。本文旨在通过长期随访数据，评估培西达替尼治疗TGCT的安全性和对患者生活质量的影响。

　　本研究为一项长期随访研究，纳入了接受培西达替尼治疗的TGCT患者。所有患者均符合FDA批准的培西达替尼适应症，即存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性TGCT成人患者。随访期间，定期收集患者的安全性数据和生活质量评估结果。

　　在随访期间，培西达替尼治疗组的常见不良反应包括肝毒性、头发颜色改变、疲劳、胃肠道反应（如恶心、呕吐、腹泻等）、肝功能指标异常（如天门冬氨酸氨基转移酶、丙氨酸氨基转移酶升高等）以及眼睛相关症状（如视力模糊、畏光等）。其中，肝毒性是培西达替尼治疗中最严重的不良反应，需要密切监测并及时处理。通过调整剂量、暂停用药或给予保肝治疗等措施，大多数患者的肝毒性症状得到了有效控制。此外，未发现其他严重的不良反应或致死性事件。

　　生活质量评估

　　为了评估培西达替尼治疗对患者生活质量的影响，本研究采用了生活质量评估量表（如EORTC QLQ-C30等）进行定期评估。结果显示，在接受培西达替尼治疗后，患者的总体生活质量得到了显著改善。特别是对于那些因TGCT导致严重功能受限的患者，培西达替尼治疗显著提高了他们的日常活动能力和生活质量。此外，患者对于治疗的满意度也较高，大多数患者表示愿意继续接受培西达替尼治疗。

　　长期随访数据

　　在长期随访中，本研究观察到培西达替尼治疗组的持续缓解率较高。在达到缓解的患者中，大多数患者能够维持缓解状态超过6个月甚至12个月。此外，培西达替尼治疗并未导致明显的肿瘤进展或转移。这些结果表明，培西达替尼治疗对于TGCT患者具有长期的疗效和安全性。

　　本文通过长期随访数据评估了培西达替尼治疗腱鞘巨细胞瘤的安全性和对患者生活质量的影响。结果显示，培西达替尼治疗在TGCT患者中具有良好的长期安全性和疗效，能够显著改善患者的生活质量。

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