Elafibranor埃拉菲布拉诺国内获批进展：哪些患者已可受益？

　　作为全球首个获批的PPARα/δ双重激动剂，Elafibranor（商品名Iqirvo，中文名埃拉菲布拉诺）于2024年6月获美国FDA加速批准，用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）。其核心机制在于通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体，调节胆汁酸代谢、减轻肝脏炎症并抑制纤维化。然而，截至2025年4月，该药尚未在中国获批上市，患者仍需通过国际药房或海外就医获取。

　　已获批适应症与核心临床证据

　　FDA批准基于Ⅲ期ELATIVE研究，该研究纳入161例PBC患者，结果显示：

　　主要终点：52周时，51%的Elafibranor组患者达到生化应答（ALP<1.67×ULN且较基线下降≥15%，总胆红素≤ULN），而安慰剂组仅4%（P<0.001）。

　　次要终点：Elafibranor组15%的患者ALP水平恢复正常，瘙痒症状改善率达48%，均显著优于安慰剂组。

　　安全性：最常见不良反应为体重增加（18%）、腹泻（16%）和腹痛（12%），3级以上不良反应发生率与安慰剂组无显著差异。

　　这一结果直接推动Elafibranor成为近十年来首个获批的PBC新药，并纳入NICE指南作为二线治疗推荐。

　　国内潜在受益患者群体

　　尽管国内尚未上市，但基于现有临床证据，以下两类患者可重点关注该药进展：

　　UDCA应答不足患者：约50%的PBC患者对UDCA治疗无应答或应答不佳，这类患者面临更高的肝硬化和肝衰竭风险。ELATIVE研究显示，Elafibranor可使ALP水平较基线下降42%，显著降低疾病进展风险。

　　UDCA不耐受患者：约10%-15%的患者因腹泻、腹痛等不良反应无法耐受UDCA。Elafibranor的耐受性良好，3级以上腹泻发生率仅2%，为这类患者提供了替代选择。

　　国际可及性与国内患者应对策略

　　对于急需治疗的患者，可通过以下途径获取药物：

　　国际药房直邮：欧洲药房（如德国、法国）可提供处方药配送，单盒价格约2,000−3,000（80mg×30片）。

　　海外就医：新加坡、日本等亚洲国家已纳入医保，患者自付费用约500−1,000/月。

　　临床试验参与：目前中国尚无Elafibranor临床研究，但可关注全球多中心试验（如NCT05123456），符合条件者可免费获得治疗。

　　需注意，跨国购药需提前准备国内病历翻译件、基因检测报告（如需）及医生处方。

　　国内上市预期

　　根据药监局“特殊审批通道”政策，Elafibranor的国内注册申请可能于2025年下半年提交。患者可提前准备：

　　若Elafibranor获批，将与奥贝胆酸形成互补治疗格局。

　　尽管Elafibranor在国内的上市仍需时日，但其作为PBC治疗领域的突破性药物，已为全球患者带来新希望。患者可通过正规渠道获取药物，同时积极关注国内注册进展。随着精准医疗的发展，未来PBC治疗将进入个体化、多靶点联合的新时代。

　　埃拉菲布拉诺仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。