培西达替尼 vs 手术：TGCT患者的最佳治疗策略？

　　摘要：腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的治疗长期依赖手术，但复发风险和手术并发症限制了其应用。培西达替尼作为首个获批的靶向药物，为无法手术或复发风险高的患者提供了新选择。本文通过对比手术与培西达替尼的疗效、安全性及适用人群，探讨TGCT患者的最佳治疗策略。

　　关键词：腱鞘巨细胞瘤；培西达替尼；手术治疗；复发风险；靶向治疗

　　TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，传统治疗以手术切除为主。然而，肿瘤复发率高达30%-50%，且复发后手术难度增加，可能导致关节损伤和功能丧失。2019年，美国FDA批准培西达替尼用于无法手术或复发风险高的TGCT患者，标志着治疗策略的转变。

　　手术治疗的局限性

　　手术切除是TGCT的标准疗法，但存在以下局限性：

　　复发率高：30%-50%的患者在术后5年内复发，尤其是弥漫性或侵袭性肿瘤。

　　手术并发症：多次手术可能导致关节僵硬、肌腱损伤和神经功能障碍。

　　手术禁忌症：肿瘤包裹骨骼、肌腱或神经时，手术风险显著增加。

　　培西达替尼的疗效与安全性

　　培西达替尼是一种口服小分子药物，通过抑制CSF1R、KIT和FLT3等激酶活性，阻断肿瘤细胞的生长信号通路。关键性III期ENLIVEN研究显示：

　　总缓解率（ORR）：治疗第25周，培西达替尼组的ORR为38%，而安慰剂组为0%（p<0.0001）。

　　完全缓解率（CR）：15%的患者实现完全缓解，部分缓解率（PR）为23%。

　　缓解持续时间：在实现缓解的23例患者中，至少22例在随访6个月后仍维持缓解状态。

　　然而，培西达替尼存在严重肝毒性风险，美国FDA给予其黑框警告。临床试验中，768名患者中有两例出现胆汁淤积性肝损伤，其中一名患者死亡，另一名患者需肝移植。

　　手术与培西达替尼的对比分析

　　疗效：手术可立即切除肿瘤，但复发风险高；培西达替尼的缓解率较高，但需长期治疗。

　　安全性：手术并发症包括感染、出血和神经损伤；培西达替尼的肝毒性风险需密切监测。

　　适用人群：手术适用于可切除且复发风险低的患者；培西达替尼适用于无法手术或复发风险高的患者。

　　个体化治疗策略

　　早期TGCT：首选手术切除，术后密切随访，评估复发风险。

　　复发或无法手术患者：培西达替尼可作为一线治疗，治疗期间需每2周监测肝功能。

　　联合治疗：部分研究探索了培西达替尼与手术的联合应用，但尚无明确结论。

　　培西达替尼为TGCT患者提供了非手术治疗的新选择，尤其适用于无法手术或复发风险高的患者。然而，其肝毒性风险需引起高度重视。

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