Vutrisiran获CHMP力荐，开启ATTR-CM治疗RNAi新时代

　　近日，Alnylam Pharmaceuticals旗下RNAi创新药物vutrisiran传来喜讯，欧洲药品管理局人类用药品委员会（CHMP）正式推荐其用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）成人患者，为这一罕见且致命的心肌疾病患者带来了新的治疗曙光。

　　ATTR-CM是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在心脏中沉积引发的进行性心肌病变，随时间推移可导致不可逆的心血管损伤，严重威胁患者生命。CHMP此次推荐，标志着vutrisiran在野生型和遗传性ATTR-CM治疗领域迈出了关键一步。

　　Vutrisiran采用每三个月一次的皮下注射方式，巧妙利用人体自然机制，从根源上减少TTR蛋白的产生，为ATTR-CM患者提供了一种精准且长效的治疗选择。值得一提的是，该药物已在欧盟以Amvuttra之名获批，用于治疗遗传性TTR介导的淀粉样变性合并1期或2期多发性神经病成人患者，而此次ATTR-CM适应症的推荐，更使其有望成为欧盟首个且唯一获批用于ATTR-CM的RNAi疗法。

　　CHMP的积极推荐，离不开3期HELIOS-B试验的有力支持。该试验在总体及单药治疗人群中均达到了预设的十大主要和次要终点，彰显了vutrisiran的卓越疗效。在长达36个月的双盲治疗期内，vutrisiran显著降低了全因死亡（ACM）及复发性心血管事件的风险，单药治疗组更是展现出高达33%的风险降幅，42个月时死亡率降低达35%，总体人群死亡率亦下降36%，为ATTR-CM患者带来了前所未有的生存获益。

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