伏索利肽国内难买？软骨发育不全患儿家庭如何获取救命药？

　　摘要：伏索利肽作为全球首款治疗软骨发育不全（ACH）的靶向药物，因未在国内上市，患儿家庭面临购药难题。本文通过政策解析、医院案例及患者经验，为患儿家庭提供科学购药路径。

　　伏索利肽；软骨发育不全；罕见病用药；临时进口

　　伏索利肽的药理机制与临床价值

　　伏索利肽（Vosoritide）是C型利钠肽（CNP）类似物，通过抑制成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号通路，促进软骨细胞增殖和骨骼生长。全球多中心Ⅲ期临床试验显示，治疗组患儿年生长速度平均提高1.57厘米，且未观察到严重不良反应。美国FDA于2021年批准其上市，成为ACH唯一获批的精准治疗药物。

　　国内购药困境与政策突破

　　购药难点

　　伏索利肽尚未在中国上市，患儿家庭需通过海外代购或临床试验渠道获取，但存在合法性风险和供应链不稳定问题。

　　药品价格高昂，年治疗费用曾高达154万元，即使纳入部分惠民保，仍需患者自付约50万元。

　　政策突破

　　海南博鳌乐城先行区：2022年起，允许患者通过“带药离园”政策申请伏索利肽，但需满足特定条件。

　　北京罕见病药品保障先行区：2024年，北京儿童医院通过该政策成功临时进口伏索利肽，3次申请总量达2460支，覆盖5岁及以上ACH患儿。

　　医院案例与患者经验

　　北京儿童医院模式

　　流程：医院提交用药需求→药监局审批→海关放行→医院药房配送。

　　优势：全程冷链配送，药品从申请到交付仅需1天。

　　上海新华医院案例

　　2024年，该院完成国内首例ACH患儿伏索利肽临时进口，建立“诊-研-治”一体化模式。患儿用药3个月后，已能扶站行走，家长反馈效果显著。

　　患者经验

　　患儿家长李先生通过北京新政首次实现国内用药，年治疗费用降至不足百万元，并通过惠民保进一步减轻负担。

　　未来展望与建议

　　政策优化：推动伏索利肽纳入海南自贸港“零关税”政策，降低药品成本。

　　医院协作：建立全国罕见病药品临时进口协作网络，提高审批效率。

　　企业行动：伏索利肽研发企业Biomarin已启动中国注册前期工作，预计未来可实现本土化生产。

　　伏索利肽的国内获取难题正通过政策创新逐步破解。患儿家庭应积极与医院、药监部门沟通，利用先行区政策，同时关注药品注册进展，为患儿争取治疗机会。

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