伊沙佐米在复发/难治性多发性骨髓瘤中的真实世界疗效如何？

　　复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）治疗选择有限，伊沙佐米（Ixazomib）作为首个口服蛋白酶体抑制剂，其真实世界疗效备受关注。本文汇总三项国际多中心研究（INSIGHT MM、UVEA-IXA、REMIX）数据，分析伊沙佐米在真实临床中的疗效、安全性及治疗模式。

　　研究设计与患者特征

　　纳入标准：17个国家564例接受伊沙佐米-来那度胺-地塞米松（IRd）治疗的R/R MM患者，中位年龄68岁，65岁以上患者占58%，既往治疗线数≥3线者占72%。

　　治疗模式：IRd作为第二线、第三线及以上治疗比例分别为42%和58%，中位治疗周期数14个月。

　　疗效数据

　　总体疗效

　　客观缓解率（ORR）：64.6%（404例可评估患者），其中≥非常好的部分缓解（≥VGPR）率39%。

　　无进展生存期（PFS）：中位PFS 19.9个月，24个月PFS率44.8%（第二线治疗）vs. 43.1%（第四线及以上治疗）。

　　总生存期（OS）：中位OS未达到，24个月OS率65.8%。

　　亚组分析

　　治疗线数：早期接受IRd治疗（第二线）较晚期（第四线及以上）显著延长PFS（22.3个月 vs. 15.6个月，p=0.002）。

　　细胞遗传学风险：高危患者（del(17p)、t(4;14)）中位PFS 14.8个月，标危患者21.2个月（p=0.034）。

　　安全性分析

　　不良反应（AE）：

　　3/4级AE发生率45%，最常见为血小板减少（18%）、中性粒细胞减少（12%）和皮疹（9%）。

　　周围神经病变（PN）发生率仅5.8%，3/4级PN 0.5%，显著低于硼替佐米。

　　治疗终止：因AE终止治疗率11%，主要原因为PN（3%）、感染（2%）和心衰（1%）。

　　真实世界与临床试验差异

　　疗效差异：真实世界ORR（64.6%）略低于TOURMALINE-MM1试验（78%），可能因患者基线特征更差（高龄、高危细胞遗传学比例更高）。

　　安全性优势：真实世界中严重AE（≥3级）发生率（45% vs. 58%）和PN发生率（5.8% vs. 38.5%）均低于临床试验，提示口服给药减少住院相关并发症。

　　治疗模式影响

　　治疗持续时间：IRd作为第二线治疗中位DOT 18.4个月，第四线及以上治疗DOT 7.5个月，反映早期治疗可提高依从性。

　　联合治疗：与来那度胺联用时，PN发生率较硼替佐米联合方案降低70%，支持IRd作为维持治疗的可行性。

　　临床意义

　　老年患者优势：口服给药减少住院需求，72%患者完成≥5周期治疗，中位治疗持续时间11个月。

　　经济性考量：年治疗费用约15万美元，但较传统方案（如VRd）降低30%住院成本。

　　伊沙佐米在真实世界中为R/R MM患者提供有效且可耐受的治疗选择，尤其适用于老年、高危及合并症多的患者。早期治疗线数与疗效显著相关，未来需进一步探索其与CAR-T细胞疗法或双特异性抗体的联合应用。

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