恩西地平联合阿扎胞苷 vs 单药治疗：哪个更适合高危MDS/AML患者？

　　对于高危骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）患者，恩西地平联合阿扎胞苷方案在疗效上显著优于单药治疗。临床研究显示，在IDH2突变阳性患者中，联合治疗组的客观缓解率达74%，而单用阿扎胞苷组仅36%。联合方案的中位总生存期延长至19.7个月，而单药组为9.3个月。

　　机制上，恩西地平通过抑制IDH2突变酶活性，减少致癌代谢物2-HG生成，促进白血病细胞分化；阿扎胞苷则通过DNA去甲基化作用，恢复抑癌基因表达，抑制肿瘤细胞增殖。两者协同可同时阻断肿瘤细胞的代谢异常和表观遗传紊乱。

　　安全性方面，联合治疗组的3/4级不良反应发生率与单药组相近，但需警惕分化综合征风险。例如，联合组分化综合征发生率为10%，而单药组为0。其他常见副作用包括血小板减少（37% vs 19%）、中性粒细胞减少（37% vs 25%）等，但大多可通过剂量调整或支持治疗控制。

　　适用人群上，联合方案更适合体能状态较好、无严重并发症的患者。对于高龄（>75岁）或合并心肺功能不全者，单药阿扎胞苷可能是更安全的选择。此外，联合治疗需严格监测患者血常规及肝肾功能，治疗初期每周需复查一次。

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