贝组替凡在中国纳入优先审评，何时能上市？

　　本文聚焦贝组替凡在中国纳入优先审评一事，介绍其基本信息、纳入优先审评情况，结合临床试验数据与审评流程，对其上市时间进行合理推测，为关注该药的患者和医疗从业者提供参考。

　　贝组替凡；优先审评；上市时间

　　贝组替凡基本信息

　　贝组替凡（Belzutifan）是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，由默沙东公司研发。它通过抑制HIF-2α的活性，阻断其下游信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖、血管生成和代谢，从而达到治疗肿瘤的目的。在VHL综合征患者中，由于VHL基因突变，HIF-2α无法正常降解而过度积累，促进肿瘤生长，贝组替凡能够特异性地结合并抑制HIF-2α，为这些患者带来了新的治疗希望。

　　纳入优先审评情况

　　2024年2月，中国药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站公布，默沙东的贝组替凡片已在华提交上市申请，并被纳入优先审评序列。其适应症主要针对von Hippel-Lindau（VHL）病相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。这一举措体现了国家对罕见病治疗药物的重视，有望加快贝组替凡在中国的上市进程。

　　临床试验数据支撑

　　在临床试验中，贝组替凡展现出了显著的疗效。在针对VHL病相关肾细胞癌的2期LITESPARK-004研究中，客观缓解率（ORR）达到49%，且大多数患者表现出持久的治疗反应。在VHL病相关中枢神经系统血管母细胞瘤患者中，ORR为63%，73%的患者至少维持缓解12个月；在VHL病相关胰腺神经内分泌肿瘤患者中，ORR为83%，50%的患者至少维持缓解12个月。这些数据为贝组替凡的上市提供了坚实的临床依据。

　　上市时间推测

　　药品的上市时间受到多种因素的影响，包括审评进度、临床试验数据的完整性、生产工艺的稳定性等。一般来说，优先审评的药品审评时间会相对缩短。根据以往的经验，优先审评的药品从提交上市申请到获批上市，通常需要6—12个月的时间。然而，由于每个药品的情况不同，实际上市时间可能会有所差异。

　　考虑到贝组替凡的临床试验数据较为充分，且其针对的VHL病相关肿瘤患者群体具有迫切的治疗需求，预计贝组替凡有望在2025年下半年或2026年上半年在中国获批上市。当然，这只是一个大致的推测，具体的上市时间还需以国家药品监督管理局的官方公告为准。

　　对患者的意义

　　贝组替凡纳入优先审评并有望尽快上市，对于VHL病相关肿瘤患者来说无疑是一个好消息。目前，针对这些疾病的治疗手段相对有限，贝组替凡的出现为患者提供了一种新的治疗选择，有望改善患者的预后和生活质量。同时，这也将推动国内罕见病治疗领域的发展，为其他罕见病药物的研发和上市提供借鉴。

　　贝组替凡仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。