贝组替凡Belzutifan治疗VHL相关肾细胞癌的肿瘤缩小速度与持续治疗时间研究

　　希佩尔 - 林道综合征（VHL病）是一种由VHL抑癌基因突变引发的常染色体显性遗传病，患者多器官会反复出现肿瘤，其中肾细胞癌（RCC）是常见且易恶变的肿瘤类型。过去，患者只能依靠反复手术切除肿瘤，但新肿瘤仍会不断生长，身体承受巨大痛苦，器官功能也逐渐衰退。贝组替凡Belzutifan的出现，为VHL相关肾细胞癌患者带来了新的治疗希望。

　　肿瘤缩小速度：显著且迅速

　　多项权威临床试验数据证实了贝组替凡在促进肿瘤缩小方面的显著效果。在LITESPARK - 004这一多中心、开放标签的2期研究中，针对VHL病相关肾细胞癌患者，每日给予120mg贝组替凡口服治疗。结果显示，客观缓解率（ORR）达67%，其中11%的患者达到完全缓解（CR），56%的患者达到部分缓解。这意味着超过半数患者的肿瘤体积缩小了30%以上，部分患者的肿瘤甚至完全消失。

　　从肿瘤缩小的时间进程来看，中位缓解时间为11.1个月（四分位距6.2 - 16.5个月）。这表明多数患者在接受贝组替凡治疗一段时间后，肿瘤开始出现明显缩小。例如，在早期随访阶段，部分患者治疗8周内即可观察到肿瘤缩小≥30%，这种快速的肿瘤响应为患者带来了积极的心理暗示和治疗信心。而且，与以往传统治疗方式相比，贝组替凡起效相对迅速，能更快地控制肿瘤生长，减轻肿瘤对周围组织的压迫和损害。

　　持续治疗时间：长期有效且稳定

　　持续治疗时间方面，贝组替凡展现出了良好的持久性。在LITESPARK - 004试验中，中位随访时间长达49.9个月（四分位距48.9 - 52.2个月），接受贝组替凡治疗的RCC患者中位缓解持续时间（DOR）未达到（95% CI，41.3 - 未达到），总体人群的中位无进展生存期（PFS）为49.8个月（95% CI，49.8 - 未达到），预计42个月PFS率为79%（95% CI，65% - 88%）。这些数据表明，贝组替凡不仅能快速缩小肿瘤，还能长期维持治疗效果，有效延缓疾病进展。

　　对于VHL病患者而言，长期有效的治疗意味着可以减少手术次数，降低手术风险和并发症的发生。过去，患者平均每1 - 2年就要做一次手术，而服用贝组替凡后，很多患者的手术间隔延长到3年以上，甚至部分患者因肿瘤持续缩小，暂时不需要手术，大大减少了对肾脏功能的损伤，提高了患者的生活质量。

　　不同患者群体的差异

　　不同患者群体在肿瘤缩小速度和持续治疗时间上也存在一定差异。例如，年龄、性别、疾病分期等因素可能影响治疗效果。一般来说，年轻、体能状态较好、疾病处于早期阶段的患者，肿瘤缩小速度可能更快，持续治疗时间也可能更长。在一项针对VHL相关肾细胞癌的临床试验中，年轻患者（年龄＜40岁）的ORR相对较高，且中位PFS也更长。此外，患者的基因突变类型也可能对治疗效果产生影响，不同VHL基因突变位点的患者，对贝组替凡的敏感性可能存在差异。

　　真实世界数据验证

　　除了临床试验数据，真实世界研究也进一步验证了贝组替凡在肿瘤缩小速度和持续治疗时间方面的优势。在实际临床应用中，许多VHL相关肾细胞癌患者接受贝组替凡治疗后，肿瘤得到了有效控制，生活质量显著提高。一些患者反馈，在坚持服用贝组替凡一段时间后，肿瘤相关症状如腰痛、血尿等明显减轻，身体状况逐渐改善，能够恢复正常的生活和工作。

　　贝组替凡在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。