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Amvuttra三期临床显成效，转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者迎曙光时间：2025-05-27 Alnylam Pharmaceuticals 近日公布了其 RNAi 药物 Amvuttra（vutrisiran）针对转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的三期临床试验 HELIOS-B 的积极成果。ATTR-CM 作为一种常被误诊且进展迅速的心肌疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）累积引发，对全球超过30万患者构成威胁。
Amvuttra 每季度通过皮下注射给药，能有效降低 TTR 水平，且已于今年3月获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗野生型或遗传性 ATTR-CM。该批准基于 HELIOS-B 试验的显著结果：在长达36个月的双盲治疗中，Amvuttra 使全因死亡和复发性心血管事件风险降低了28%。
最新数据显示，至第42个月，与安慰剂组相比，Amvuttra 治疗组急性心肌梗死风险降低36%，心血管死亡风险降低33%，且紧急心力衰竭就诊次数减少46%。这些成果进一步证实了 Amvuttra 在治疗 ATTR-CM 中的有效性，为患者带来了新的希望。 海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。 【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】 |
