匹米替尼获FDA/EMA突破性疗法认定：CSF-1R抑制剂如何改变cGVHD与TGCT治疗格局？

　　匹米替尼（ABSK021）是一种口服、高选择性CSF-1R抑制剂，由和誉医药研发，德国默克拥有全球商业化权利。该药已获FDA突破性疗法认定和EMA优先药物认定，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）和慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。

　　在TGCT治疗中，匹米替尼通过抑制CSF-1R信号通路，阻断巨噬细胞和单核细胞的增殖，减少炎症介质释放，从而缓解关节疼痛、僵硬和活动受限。3期MANEUVER研究显示，匹米替尼治疗25周后，客观缓解率（ORR）达54.0%，显著优于安慰剂组的3.2%，且安全性良好，未观察到胆汁淤积性肝毒性。

　　在cGVHD治疗中，CSF-1R过度激活与纤维化进展相关。匹米替尼可能通过调节巨噬细胞功能，抑制纤维化进程。目前，相关临床试验正在进行中，初步数据显示其可改善患者症状和生活质量。

　　匹米替尼的突破性进展为TGCT和cGVHD患者提供了新的治疗选择，尤其是那些对现有疗法无效或不耐受的患者。随着研究的深入，CSF-1R抑制剂有望成为这类疾病的标准治疗方案之一。

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