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贝祖替凡在中国获批VHL病适应症:精准治疗开启新篇章

时间:2025-06-20     作者:医学编辑李可艾   阅读

  2025年5月,默沙东HIF-2α抑制剂贝祖替凡(商品名:维利瑞®)正式在中国获批,用于治疗Von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤(pNET),标志着中国VHL病治疗进入精准靶向时代。

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  VHL病是一种罕见的常染色体显性遗传病,由VHL基因突变引发,患者常因多器官肿瘤导致寿命缩短至62岁左右。贝祖替凡通过特异性抑制HIF-2α,阻断其与HIF-1β的相互作用,从而抑制肿瘤生长。中国临床试验数据显示,肾细胞癌患者的客观缓解率达83%,中枢神经系统血管母细胞瘤缓解率达60%,且安全性可控。

  与传统手术相比,贝祖替凡可显著降低手术频率。一项长期随访显示,用药患者年均手术次数从2.1次降至0.3次,生活质量评分提升40%。但需注意,视网膜血管母细胞瘤等病变仍需手术干预,未来需探索联合治疗策略。

  目前,贝祖替凡已纳入多地惠民保目录,患者年治疗费用从最初的48万元降至12万元以下。

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