Hympavzi3期试验为血友病A/B治疗带来新曙光

　　近日，血友病A和B治疗领域迎来重大进展——Hympavzi（marstacimab）的后期研究传来积极顶线结果，为众多患者带来了新的治疗希望。

　　第三阶段BASIS试验聚焦于评估Hympavzi对患有抑制剂或抗体的成年和青少年血友病患者的作用。这些抑制剂或抗体能够中和因子替代疗法，使其失去疗效，让治疗陷入困境。

　　令人振奋的是，该研究成功达到了主要终点。与按需治疗相比，每周一次的Hympavzi预防性治疗显著降低了治疗出血的年出血率（ABR），且这一降低具有统计学意义和临床相关性。

　　在试验过程中，患者在12个月内接受Hympavzi治疗。而在前六个月的导入期，他们作为常规治疗的一部分，接受按需静脉注射旁路药物治疗。数据显示，Hympavzi在12个月内将ABR降低了93%，并且在所有与出血相关的次要终点上均表现出优越性，包括自发性出血、关节出血、目标关节出血和总出血等情况。

　　血友病是一种由凝血因子缺乏引起的罕见遗传性血液疾病，全球有超过80万人深受其害。患者不仅容易出现过度和长期出血的情况，还可能在未受伤时出现关节和肌肉自发性出血，进而导致关节损伤，严重影响生活质量。

　　Hympavzi是一种创新药物，采用预充注射笔，患者可每周皮下注射一次。其独特的作用机制在于减少TFPI（一种天然存在的、可防止血液过度凝结的蛋白质）的含量，从而促进凝血酶（一种对血液凝固至关重要的酶）的形成。

　　目前，该药物已获批用于治疗无抑制剂的A型和B型血友病患者。然而，约有20%的A型血友病患者和3%的B型血友病患者，因体内产生了VIII因子和IX因子的抑制剂，无法继续接受因子替代疗法。此次Hympavzi在3期试验中的出色表现，无疑为这部分患者带来了新的治疗曙光，有望填补当前治疗领域的空白，改善他们的健康状况和生活质量。

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