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维罗非尼治疗Erdheim-Chester病的长期疗效：5年生存率数据更新时间：2025-07-07 Erdheim-Chester病（ECD）是一种罕见的多系统组织细胞增生症，BRAF V600E突变率达54%。维罗非尼作为BRAF抑制剂，2025年《Blood》更新的5年随访数据显示：在102例ECD患者中，总体生存率达78%，其中中枢神经系统受累患者的5年生存率仍维持65%，显著高于历史对照（自然病程下5年生存率＜30%）。
长期疗效与剂量优化相关：维持剂量960mg每日两次的患者，5年无进展生存率（PFS）为62%，而因不良反应减量至720mg的患者PFS为58%，差异无统计学意义（p=0.42）。常见不良反应包括皮肤鳞状细胞癌（32%）、关节痛（28%）和光敏反应（25%），但多数可通过局部治疗或剂量调整控制。 维罗非尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医， “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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