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司替戊醇临床试验招募:耐药性腹膜转移癌患者的新希望

时间:2025-07-11     作者:医学编辑李可艾   阅读

  针对铂类化疗耐药的腹膜转移癌,司替戊醇(Stiripentol)联合紫杉醇的II期临床试验(NCT05678912)正在全球招募患者。该研究基于2023年《癌症研究》发表的机制研究:司替戊醇通过抑制乳酸脱氢酶A(LDHA),阻断肿瘤细胞“瓦氏效应”,使耐药腹膜转移癌细胞对紫杉醇的敏感性提升4倍。

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  前期I期试验纳入24例晚期腹膜转移患者(其中75%经历过≥3线治疗),结果显示:联合治疗组客观缓解率(ORR)达29.2%,疾病控制率(DCR)为66.7%,中位无进展生存期(PFS)为4.1个月,显著优于历史对照的紫杉醇单药(PFS 2.3个月)。安全性方面,司替戊醇相关嗜睡发生率(45.8%)可通过剂量调整(从50mg/kg/d减至30mg/kg/d)降至18.5%,且未增加紫杉醇的神经毒性风险。目前,美国FDA已授予该联合方案“孤儿药资格”,中国国家药监局也将其纳入优先审评通道。

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