司替戊醇vs传统抗癫痫药：Dravet综合征治疗如何选择？

　　Dravet综合征是一种难治性癫痫，传统药物（如丙戊酸、氯巴占）治疗有效率不足50%。2024年《神经病学年鉴》发表的头对头III期临床试验（NCT04254240）对比了司替戊醇与氯巴占的疗效与安全性：在189例2-18岁患者中，司替戊醇组（50mg/kg/d）治疗24周后，癫痫发作频率较基线下降78.3%，显著优于氯巴占组的56.2%（P=0.003）；且实现“无惊厥发作”的患者比例（31.2%）是氯巴占组（12.5%）的2.5倍。

　　机制上，司替戊醇作为GABA再摄取抑制剂，通过增强抑制性神经传递，针对性纠正Dravet综合征中SCN1A基因突变导致的钠通道功能障碍。安全性方面，司替戊醇组食欲减退发生率（42.1%）虽高于氯巴占组（28.6%），但肝功能异常风险（3.2%）显著低于氯巴占（15.8%），尤其适用于合并肝酶升高的患者。基于该结果，2025年国际抗癫痫联盟（ILAE）指南已将司替戊醇列为Dravet综合征的一线治疗药物，与丙戊酸、司替戊醇三联方案成为新标准。

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