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芦曲泊帕:血小板生成素受体激动剂的新突破

时间:2025-07-24     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  在血液疾病治疗领域,血小板减少症一直是困扰患者和医生的难题。传统治疗手段如血小板输注,不仅价格高昂,还可能引发免疫排斥反应,且效果短暂。而芦曲泊帕(Lusutrombopag)作为全球首个口服非肽类血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),以其独特的作用机制和显著的临床效果,为血小板减少症的治疗带来了新的突破。

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  芦曲泊帕通过精准地与血小板生成素受体(TPO-R)的跨膜结构域特异性结合,激活JAK-STAT和MAPK双重信号通路,从而有效促进巨核细胞的增殖、分化以及血小板的生成。这种创新的作用模式实现了口服长效给药,患者只需每日口服一次,就能维持稳定的血药浓度。药代动力学研究表明,它的达峰时间为2 - 6小时,半衰期长达25 - 35小时,相比短效药物优势显著。

  在免疫性血小板减少症(ITP)治疗方面,芦曲泊帕也表现出色。CHRONOS研究显示,治疗2周后,血小板≥50×10⁹/L的患者比例达到58%,4周时升至65%,且52周持续应答率仍保持在47%,显著优于硫唑嘌呤等传统二线药物。其剂量依赖性优势也十分明显,1mg、2mg、3mg剂量组的应答率依次为52%、63%、71%,医生可以根据患者的基线水平进行精准剂量调整。长期使用芦曲泊帕不仅能显著降低出血事件的发生概率,还能有效改善患者的生活质量,因此被《中国ITP诊疗指南》推荐为二线治疗的优选方案。

  芦曲泊帕的出现,为血小板减少症患者提供了一种更便捷、有效且安全的治疗选择,成为血小板生成素受体激动剂领域的新突破。

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