艾曲波帕联合标准免疫抑制疗法，作为成人及儿童SAA一线治疗的作用

　　重型再生障碍性贫血（SAA）是一种严重的骨髓造血衰竭综合征，传统治疗面临诸多挑战。艾曲波帕联合标准免疫抑制疗法（IST）作为成人及儿童SAA的一线治疗方案，为患者带来了新的治疗希望，显著提高了治疗效果和生存率。

　　一、SAA治疗现状与挑战

　　SAA起病急骤，病情进展迅速，若得不到及时有效治疗，常危及患者生命。目前，SAA的一线治疗方案主要包括IST和造血干细胞移植（HSCT）。然而，HSCT受供体缺乏、年龄限制、移植相关并发症等因素影响，应用受到一定限制。IST虽为更多不适合HSCT患者的一线选择，但约1/3的患者无法经IST治疗实现完全缓解，且部分患者伴有持续且严重的血细胞减少以及造血干、祖细胞缺乏，长期反复输血支持治疗还可能导致铁过载等问题。

　　二、艾曲波帕的作用机制与优势

　　艾曲波帕是一种口服、非肽类促血小板生成素受体激动剂（TPO - RA），具有多方面的作用机制和优势。它能够刺激造血干细胞的增殖和分化，促进巨核细胞成熟和血小板生成，从而改善患者的血小板水平。此外，艾曲波帕还可调节免疫系统，促进免疫耐受，减少干扰素等细胞因子对造血干细胞的抑制作用，有利于造血功能的恢复。对于存在铁过载的SAA患者，艾曲波帕还具有铁清除作用，能够降低细胞内铁离子含量，减少活性氧对细胞的损伤，改善细胞功能。

　　三、联合治疗在成人SAA中的疗效与安全性

　　多项研究表明，艾曲波帕联合IST治疗成人SAA可显著提高治疗效果。一项国外的前瞻性Ⅲ期研究表明，在标准IST基础上加用艾曲波帕可改善初治SAA患者血液学反应的效率、速度和强度，且没有额外增加不良反应。

　　在安全性方面，艾曲波帕联合IST治疗的不良反应主要包括肝功能异常、恶心、呕吐等，但大多为轻度至中度，可通过调整剂量或对症处理得到控制。严重的不良反应发生率较低，不会对患者的治疗耐受性和长期生存产生重大影响。

　　四、联合治疗在儿童SAA中的疗效与安全性

　　对于儿童SAA患者，艾曲波帕联合IST治疗同样显示出良好的疗效和安全性。此外，观察组患儿的红细胞和血小板输注量减少，感染、出血的发生率降低，生活质量得到提高。

　　在安全性方面，儿童患者对艾曲波帕联合IST治疗的耐受性良好，不良反应主要为轻度肝功能异常、胃肠道反应等，经对症处理后均可缓解，未出现严重的不良反应影响治疗进程。

　　艾曲波帕联合IST作为成人及儿童SAA的一线治疗方案，已被多项研究证实具有显著的疗效和良好的安全性。

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