从临床试验到真实世界：佩米替尼Pemigatinib在晚期胆管癌中的长期疗效数据

　　佩米替尼作为全球首个获批的FGFR2融合/重排胆管癌靶向药物，其疗效数据从Ⅱ期临床试验到真实世界应用均展现出显著优势。以FIGHT-202研究为核心，结合中国人群数据及真实世界案例，可全面解析其长期疗效特征。

　　临床试验数据奠定疗效基础

　　在Ⅱ期关键试验FIGHT-202中，107例经治FGFR2融合/重排胆管癌患者接受佩米替尼（13.5mg，14天给药/7天停药周期）治疗后，客观缓解率（ORR）达35.5%，疾病控制率（DCR）82%，中位持续缓解时间（DOR）7.5个月。长期随访显示，中位无进展生存期（PFS）6.9个月，中位总生存期（OS）21.1个月，其中部分缓解（PR）患者OS达30.1个月，显著优于传统化疗（历史数据6-7个月）。中国桥接试验进一步验证其疗效：30例患者中15例获得确认反应，ORR 50%，DCR 100%，中位PFS 9.1个月，中位OS 23.9个月。

　　真实世界数据验证长期获益

　　真实世界研究显示，佩米替尼在临床实践中的疗效与临床试验高度一致。中国某三甲医院对42例FGFR2融合患者进行回顾性分析发现，接受佩米替尼二线治疗的患者1年OS率达68%，2年OS率39%，显著高于化疗组的32%和11%。一例62岁肝内胆管癌伴肺转移患者，在经历仑伐替尼+帕博利珠单抗、阿帕替尼治疗失败后，基因检测发现FGFR2融合，接受佩米替尼治疗5个月后肿瘤缩小32%，CA-199从11060 U/mL降至916 U/mL，持续缓解时间超19个月，验证了其长期控制病情的能力。

　　亚组分析揭示疗效差异

　　不同临床特征亚组中，佩米替尼均表现出稳定疗效。FIGHT-202研究显示，三线及以上治疗患者的ORR仍达30%，中位PFS 5.7个月；中国研究则显示，ECOG评分≤1的患者中位PFS 10.2个月，显著优于评分≥2者的4.8个月。此外，FGFR2融合类型影响疗效：中国人群中BICC1-FGFR2融合患者的ORR（62%）显著高于其他类型（38%），提示需进一步探索融合亚型与疗效的关联。

　　安全性管理保障长期治疗

　　佩米替尼的长期应用需关注高磷血症等不良反应。临床试验中，80%患者出现高磷血症（3级以上14.7%），但通过饮食控制、磷结合剂（如司维拉姆）及剂量调整（减量至9mg或隔日给药）可有效管理。真实世界数据显示，经规范管理后，仅12%患者需暂停治疗，无因高磷血症永久停药案例，保障了治疗的连续性。

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