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伐莫洛龙:杜氏肌营养不良症的新希望,2025年最新治疗指南

时间:2025-11-17     作者:医学编辑李可艾   阅读

  杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的、进行性的遗传性神经肌肉疾病,主要影响男孩。患者因缺乏抗肌萎缩蛋白而导致肌肉无力和萎缩,逐渐丧失行走能力,心脏和呼吸系统疾病症状也会逐渐加重。然而,随着医学研究的不断深入,一种名为伐莫洛龙的新型药物为DMD患者带来了新的治疗希望。

  伐莫洛龙,商品名Agamree,是一种创新的解离型皮质类固醇,专为DMD患者开发。作为新一代糖皮质激素受体调节剂,它通过选择性激活抗炎信号通路,在保留传统激素治疗效果的同时,显著减少了生长抑制、骨质疏松等严重副作用。这一创新机制使得伐莫洛龙在临床试验中展现出“疗效不减,副作用显著降低”的特点,成为DMD治疗领域的新星。

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  适应症与用法用量

  伐莫洛龙适用于4岁及以上的DMD患者。根据2025年最新治疗指南,伐莫洛龙的推荐剂量为每日6mg/kg,最大剂量可达每日300mg。对于轻度或中度肝损伤患者,推荐剂量为每日2mg/kg,最大剂量每日100mg。失去独立行走能力的患者,泼尼松剂量建议降至每日0.3—0.6mg/kg,而伐莫洛龙则可根据患者具体情况调整剂量。

  治疗优势

  与传统激素相比,伐莫洛龙在治疗DMD方面具有显著优势。首先,它不会导致骨代谢降低和脊柱骨矿物质含量明显降低,从而减少了骨折的风险。其次,伐莫洛龙对生长轨迹的影响较小,患者在使用过程中身高能保持正常增长。此外,伐莫洛龙在行为方面的不良反应发生率也较低,提高了患者的生活质量。

  患者关怀与支持

  为了确保患者能够安全、有效地使用伐莫洛龙,治疗指南还强调了患者关怀与支持的重要性。建议患者记录每日服药时间、身体反应和功能变化,使用DMD专用APP记录肌力变化和副作用。

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  据悉,伐莫洛龙已在全球多个国家上市,若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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