尼伽司他主要治什么？适应症、疗效与使用场景

　　尼伽司他（Nirogacestat，商品名Ogsiveo）作为一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，近年来在肿瘤治疗领域崭露头角。其独特的药理机制与显著的疗效，为特定类型的肿瘤患者带来了新的治疗希望。

　　适应症

　　尼伽司他主要用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤（Desmoid Tumor）成年患者。硬纤维瘤是一种局部侵袭性的软组织肿瘤，虽然不会转移，但因其生长位置特殊（如腹膜后、肠系膜等），常与重要血管、神经粘连，导致手术难度大、复发率高。对于无法手术切除或术后复发的患者而言，尼伽司他提供了一种非手术的治疗选择。

　　此外，尼伽司他还在骨巨细胞瘤的治疗中展现出潜力。骨巨细胞瘤是一种具有局部侵袭性的骨肿瘤，传统治疗以手术刮除为主，但对于无法手术或术后复发的患者而言，临床一度缺乏有效控制手段。尼伽司他通过抑制肿瘤关键信号通路，为这类患者提供了新的治疗选择。

　　尼伽司他在硬纤维瘤与骨巨细胞瘤的治疗中均表现出显著的疗效。在硬纤维瘤的临床试验中，尼伽司他显著延长了患者的无进展生存期（PFS），降低了疾病进展风险。在骨巨细胞瘤的临床试验中，尼伽司他同样表现出色。

　　尼伽司他的使用场景主要聚焦于无法手术切除或术后复发的进展性硬纤维瘤与骨巨细胞瘤患者。对于这些患者而言，尼伽司他不仅提供了非手术的治疗选择，还显著延长了生存期、提高了生活质量。具体而言，以下场景可能适合使用尼伽司他：

　　硬纤维瘤患者：肿瘤位置深（如腹膜后、肠系膜等），与重要血管、神经粘连，手术风险极高；或术后复发，再次手术难度大、风险高。

　　骨巨细胞瘤患者：肿瘤邻近重要神经血管，无法手术刮除；或术后复发，需要非手术的控制手段。

　　尼伽司他在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。