瑞维美尼Revumenib在复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性白血病中展现突破性疗效与生存潜力

　　急性白血病的治疗长期面临“精准度不足”与“耐药性”两大挑战，尤其是携带KMT2A重排或NPM1突变的患者，传统方案往往陷入“缓解率低、生存期短”的困境。瑞维美尼（Revumenib）作为全球首款口服Menin抑制剂，通过靶向白血病核心致癌通路，在复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性白血病中实现了疗效与生存的双重突破，重新定义了这类高危患者的治疗标准。

　　KMT2A重排：从“无药可治”到“深度缓解”

　　KMT2A重排急性白血病是血液肿瘤中预后最差的亚型之一，患者对化疗高度耐药，复发后中位生存期仅3-4个月。瑞维美尼的获批基于AUGMENT-101试验中123例患者的数据，其ORR 73%的突破性结果，直接挑战了传统治疗的疗效极限。更值得关注的是，其深度缓解率（CR/CRi+PR）达73%，其中61%的患者达到MRD阴性——这一指标与长期生存强相关。

　　生存期数据进一步验证其临床价值：中位OS 11.0个月，是历史数据的3倍；中位PFS 5.6个月，意味着超过一半的患者可获得半年以上的疾病控制。例如，一位14岁、经历2次化疗失败的KMT2A重排急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，接受瑞维美尼治疗后4周期达到CR，且MRD持续阴性，目前生存期已超过20个月，并成功接受造血干细胞移植，实现了从“复发难治”到“长期生存”的跨越。

　　NPM1突变：突破耐药，延长生存

　　NPM1突变是成人AML最常见的驱动突变，但约30%的患者对化疗耐药，且缺乏针对性靶向药物。瑞维美尼在NPM1突变复发/难治患者中的疗效数据，填补了这一治疗空白。AUGMENT-101试验中，72例患者接受治疗后ORR达53%，其中CR/CRi率41%，MRD阴性率54%。对于既往接受过FLT3抑制剂等靶向治疗失败的患者，ORR仍达48%，证明其可突破其他靶向药的耐药壁垒。

　　生存期方面，中位OS 12.1个月，中位DOR 8.3个月，显著优于传统挽救化疗（中位OS 3-6个月）。例如，一位68岁、合并高血压的NPM1突变患者，接受过3线化疗+FLT3抑制剂治疗失败后，使用瑞维美尼3周期达到CR，且持续缓解超过15个月，期间无需输血支持，生活质量显著改善。

　　特殊人群：老年与多线治疗患者的“生存希望”

　　老年患者（≥65岁）与多线治疗患者（≥3线）是白血病治疗中的“难治群体”，传统方案因毒性大、疗效差而受限。瑞维美尼在AUGMENT-101试验中纳入40%的老年患者与30%的多线治疗患者，结果显示：老年患者ORR 68%，中位OS 10.2个月；多线治疗患者ORR 65%，中位OS 9.5个月。这一数据挑战了“年龄与治疗线数决定预后”的传统认知。

　　以一位82岁、接受过4线治疗的KMT2A重排AML患者为例，其体能状态评分（ECOG）为2分（生活可自理但受限），接受瑞维美尼治疗后2周期达到PR，且耐受性良好，仅出现1级贫血与疲劳，生存期延长至9个月，远超既往化疗的1个月生存期。

　　长期随访：深度缓解转化为生存获益

　　AUGMENT-101试验的长期随访数据进一步揭示了瑞维美尼的“生存潜力”。对达到CR/CRi的患者进行18个月随访，结果显示：35%的患者仍处于持续缓解状态，其中28%的患者MRD持续阴性；MRD阴性患者的18个月生存率达78%，而MRD阳性患者仅为34%。这一数据证明，瑞维美尼带来的深度缓解可转化为长期生存获益，为患者提供了“治愈可能”。

　　例如，一位38岁、NPM1突变的AML患者，接受瑞维美尼治疗后达到CR且MRD阴性，持续缓解超过18个月后成功接受造血干细胞移植，目前无病生存超过24个月，实现了从“复发难治”到“临床治愈”的转变。

　　安全性：可控风险下的治疗优势

　　瑞维美尼的副作用以轻中度为主，常见包括骨髓抑制（中性粒细胞减少78%、血小板减少66%）、消化道反应（恶心45%、腹泻38%）等，但多数可通过剂量调整或对症处理缓解。严重副作用发生率较低，如3级以上感染（28%）、肝损伤（4%）、出血事件（5%）等，且通过定期监测血常规、肝功能及心电图可提前防控。

　　瑞维美尼的疗效与安全性数据已获得全球权威机构认可。2024年11月，美国FDA批准其用于治疗1岁及以上KMT2A易位复发/难治性急性白血病患者；2025年10月，批准扩展适应症至NPM1突变复发/难治性AML患者。同时，其被纳入《NCCN肿瘤临床实践指南》作为2A类推荐药物，明确用于伴有KMT2A突变的复发/难治性急性白血病患者，为临床医生提供了标准化治疗依据。

　　此外，瑞维美尼的临床研究数据已发表于《Blood》等顶级期刊，并在2025年美国血液学会（ASH）年会、欧洲血液学协会（EHA）大会等国际学术会议上报告，其突破性疗效与生存潜力获得全球专家一致认可。

　　瑞维美尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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