奎扎替尼治什么病？靶向治疗原理、临床疗效及适用癌症类型

　　奎扎替尼作为一种靶向治疗药物，在白血病治疗领域发挥着重要作用。其独特的靶向治疗原理和显著的临床疗效使得奎扎替尼成为特定类型白血病患者的重要治疗选择。

　　靶向治疗原理

　　奎扎替尼是一种针对FLT3突变的小分子抑制剂，特别是针对FLT3-ITD（内部串联重复）突变的急性髓系白血病（AML）患者。FLT3是一种受体酪氨酸激酶，在正常情况下控制着造血干细胞的增殖和分化。然而，当FLT3基因发生突变时，会导致白血病细胞的异常增殖和存活，进而促进AML的发展。奎扎替尼通过高度选择性地抑制FLT3受体的活性，阻止受体的自磷酸化，从而抑制下游FLT3受体信号传导，阻断FLT3-ITD依赖性细胞增殖。这一作用机制使得奎扎替尼能够有效地抑制白血病细胞的生长和存活，从而达到治疗AML的效果。

　　多项临床研究显示，奎扎替尼在治疗FLT3-ITD阳性的AML患者中表现出优异的疗效。与安慰剂组相比，接受奎扎替尼治疗的患者总体生存率显著提高，疾病进展的风险显著降低。此外，奎扎替尼还能够提高患者的完全缓解率（CR），即患者体内白血病细胞被完全清除的比例。同时，奎扎替尼还能够延长患者的无事件生存期（EFS），使患者能够更长时间地保持疾病稳定或缓解状态。

　　具体而言，奎扎替尼的临床数据主要来自于QuANTUM-First等随机、双盲、安慰剂对照试验。这些试验纳入了大量新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓性白血病患者，评估了奎扎替尼联合化疗的疗效。试验结果显示，奎扎替尼组患者的总生存期具有统计学上的显著改善。与安慰剂组相比，奎扎替尼组患者的中位总生存期更长，且疾病进展的风险更低。此外，奎扎替尼组患者的完全缓解率也显著高于安慰剂组，且完全缓解的持续时间也更长。

　　奎扎替尼目前唯一获批的适应症是治疗复发或难治性FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML），日本批准用于成人患者。适用患者需经基因检测确认FLT3-ITD突变阳性，且理想用药对象为既往接受过至少一线标准治疗失败或复发的成人AML患者。治疗前需评估患者心电图和电解质水平，以确保用药安全。

　　在安全性方面，奎扎替尼的不良反应主要包括实验室异常（如淋巴细胞减少、钾降低等）、腹泻、粘膜炎、恶心等。这些不良反应大多数为轻度至中度，且可通过调整药物剂量或对症治疗得到缓解。然而，患者在使用奎扎替尼期间仍需密切监测不良反应的发生情况，并及时向医生报告任何不适或异常症状。

　　据悉，奎扎替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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