罕见脑瘤迎来首款靶向药！Modeyso最新进展

　　Dordaviprone(商品名Modeyso，研发代号ONC201)是由JazzPharmaceuticals公司开发的全球首款、也是目前唯一获FDA批准，用于治疗H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的靶向药物。这是一种罕见且极具侵袭性的脑肿瘤，此前几乎无有效全身治疗手段。

　　药物Dordaviprone(Modeyso)

　　一、核心药物信息

　　1.适应症用于治疗1岁及以上的成人与儿童患者，针对：

　　携带H3K27M基因突变

　　经既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤（DMG）MODEYSO2.作用机制（双靶点）

　　激活线粒体ClpP蛋白酶：过度激活癌细胞线粒体中的ClpP酶，破坏其能量代谢，诱导肿瘤细胞凋亡。

　　拮抗多巴胺受体D2/3：抑制癌细胞表面的DRD2/3受体，阻断其下游RAS/ERK及AKT/mTOR增殖信号，并帮助药物穿透血脑屏障。

　　3.用法用量

　　成人：625mg，口服，每周一次（空腹服用）。

　　儿童：按体重给药（≥10kg），剂量从125mg至625mg不等，每周一次。

　　二、最新临床进展（截至2026年4月）

　　1.获批里程碑（2025年8月6日）U.S.FoodandDrugAdministration

　　获FDA加速批准，基于一项关键临床试验（50例患者）。

　　疗效数据：

　　客观缓解率(ORR)：22%

　　中位缓解持续时间(DOR)：10.3个月

　　73%的缓解患者，疗效持续超过6个月U.S.FoodandDrugAdministration。

　　2.确证性3期临床试验（ACTION研究）

　　状态：正在进行中。

　　目的：验证Dordaviprone的生存获益，以将“加速批准”转为“完全批准”。

　　主要终点：总生存期（OS）。

　　预计完成：2027年。

　　3.2026年最新动态

　　全球上市：已在美国正式上市，并向欧盟、日本等主要市场提交上市申请。

　　真实世界数据：开始积累成人及儿童患者的长期安全性与有效性数据。

　　联合治疗探索：多项临床试验正在评估Dordaviprone与放疗、免疫检查点抑制剂（如PD-1抗体）联用的效果。

　　三、安全性与重要警告diffusemidlineglionatreatment.com

　　常见不良反应：疲劳、头痛、恶心、呕吐、便秘、发热、腹泻、肝酶升高。

　　重要风险：

　　严重超敏反应（皮疹、荨麻疹、低血压等）。

　　QTc间期延长。

　　胚胎-胎儿毒性（孕妇禁用）。

　　总结：Modeyso(Dordaviprone)是突破性的孤儿药，为既往无药可治的H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者带来了首个有效的系统性治疗选择。其每周一次口服的便利性，也极大改善了患者的生活质量。

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