司替戊醇Stiripentol添加治疗Dravet综合征，72%患者癫痫大发作减少一半以上

　　Dravet综合征是一种罕见且严重的遗传性癫痫性脑病，通常在婴儿期起病，以频繁且难以控制的癫痫发作、认知和行为发育迟缓为特征。传统抗癫痫药物对Dravet综合征的治疗效果有限，患者往往需要多种药物联合使用，但即便如此，仍有许多患者的癫痫发作无法得到有效控制。司替戊醇作为一种新型抗癫痫药物，近年来在Dravet综合征的治疗中展现出显著疗效，为众多患者带来了新的希望。

　　多项权威临床研究证实了司替戊醇在Dravet综合征治疗中的有效性。在一项名为STICLO的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究中，研究人员纳入了一组使用氯巴占和丙戊酸钠后仍控制不佳的Dravet综合征患儿。这些患儿被随机分为两组，一组在原有治疗基础上添加司替戊醇，另一组则添加安慰剂。经过一段时间的治疗观察，结果显示，添加司替戊醇治疗的患儿中，有72%的患者癫痫大发作频率减少了至少一半，这一比例显著高于安慰剂组。这一数据直观地体现了司替戊醇在减少癫痫大发作方面的显著效果。

　　进一步分析发现，司替戊醇的疗效不仅体现在发作频率的降低上，还体现在发作严重程度的减轻上。许多患儿在添加司替戊醇治疗后，癫痫发作的持续时间明显缩短，发作后的恢复时间也更快。这意味着患儿的生活质量得到了显著提升，他们能够更少地受到癫痫发作的困扰，有更多的时间和精力参与日常活动和学习。

　　除了上述III期临床研究外，还有多项长期观察性研究对司替戊醇的疗效进行了持续评估。在一项为期12年的观察性研究中，研究人员对41例接受司替戊醇治疗的Dravet综合征患者进行了长期随访。结果显示，在治疗持续时间为37个月（范围2 - 141个月）的患者中，有49%的患者全身强直阵挛发作频率长期减少超过或等于50%，23%的患者局灶性癫痫发作频率降低了50%以上。此外，癫痫持续状态的发生率也显著降低，其中11例患者癫痫持续状态完全消失。这些数据进一步证实了司替戊醇在长期治疗中的稳定疗效。

　　司替戊醇的疗效还得到了真实世界数据的支持。STIRUS研究是一项回顾性、多中心病历回顾研究，纳入了98名经基因确诊（多数携带SCN1A突变）的Dravet综合征患者，这些患者均于FDA批准后开始使用司替戊醇，并接受至少3个月的治疗。研究结果显示，开始司替戊醇治疗与双侧抽搐性发作频率显著降低相关，癫痫持续状态发作减少近50%。同时，急救干预和医疗利用也大幅下降，不需要急救药物的患者比例从基线的23%上升至超过53%，需频繁急救干预的患者比例从39%下降至14%，癫痫相关急诊就诊和住院次数显著减少。这些真实世界的数据充分证明了司替戊醇在广泛临床实践中的有效性和实用性。

　　据悉，司替戊醇已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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