真实环境中伏索利肽治疗软骨发育不全症儿童的疗效观察

　　背景：伏索利肽是首个基于临床试验中证实可提升年化生长速度而获批的软骨发育不全症（ACH）靶向治疗药物。本项目的核心目标是评估真实临床环境中的治疗情况及伏索利肽的治疗效果，为其临床合理应用提供真实世界证据。

　　设计：本研究为一项为期12个月的回顾性观察性研究，研究对象为34名接受伏索利肽治疗的ACH患者起始队列，所有患者均随访满12个月并完成相关指标评估。

　　患者与方法：本研究共纳入34名ACH患者进行数据分析，其中男性22名，治疗开始时年龄范围为2.8至15.3岁。所有患者均在儿童骨骼发育不良专科诊所接受伏索利肽治疗，且治疗时长至少为12个月。在治疗基线时及治疗12个月后，分别对患者的影像学测量指标进行检测，并将其转换为疾病特异性（ACH）和普通人群[疾病控制与预防中心（CDC）]的z分数，用于评估身高改善情况。同时，通过6分钟步行测试评估患者的身体功能，将测试结果转换为z分数，并与未受ACH影响的参考队列进行对比分析，明确患者身体功能的变化。

　　结果：经过12个月的伏索利肽治疗后，患者的ACH身高z评分和CDC身高z评分均出现显著上升，平均变化（均值±标准差）分别为0.52±0.35和0.38±0.44，两项指标的差异均具有极高统计学显著性（均为P<0.0001）。与未接受治疗的ACH儿童相比，本研究中接受治疗的患者，其年化生长速度显著超过参考值。在其他人体测量指标方面，患者的身体质量指数、上下半身节段比值（坐高/身高）及头围均未观察到显著变化。身体功能方面，患者的6分钟步行距离得到明显改善，对应的z分数从治疗前的-2.00±1.12提升至治疗后的-1.39±1.23，差异具有统计学意义（P=0.0215）。

　　结论：在真实临床环境中，ACH儿童接受伏索利肽治疗12个月后，其身高生长及身体运动功能均获得显著改善，进一步证实了伏索利肽在真实世界应用中的有效性，为其临床推广提供了可靠的真实世界数据支持。

　　伏索利肽在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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