赛贝曲司他Ekterly：12岁及以上HAE患者急性发作口服治疗新药

　　赛贝曲司他（sebetralstat，Ekterly）是2025年7月获美国FDA批准、2025年10月获欧盟EMA批准的口服选择性血浆激肽释放酶抑制剂，为全球首个且唯一获批的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作口服按需治疗药物，适用于12岁及以上青少年与成人HAE患者。

　　赛贝曲司他的作用机制精准靶向HAE病理核心，通过选择性抑制血浆激肽释放酶，阻断高分子量激肽原裂解为缓激肽，从源头抑制缓激肽介导的血管扩张、通透性增加及水肿形成，快速缓解HAE急性发作症状。体外研究显示，其对血浆激肽释放酶的抑制活性远高于其他丝氨酸蛋白酶，特异性强，脱靶效应低，为临床疗效与安全性提供机制支撑。

　　赛贝曲司他的获批适应症为12岁及以上青少年与成人C1-INH缺乏或功能障碍型HAE患者的急性发作按需治疗，可用于面部、四肢、胃肠道、上呼吸道等部位的急性肿胀发作，无论发作严重程度、部位及患者是否接受长期预防治疗，均适用。排除人群为对赛贝曲司他或药物成分过敏者、12岁以下儿童（安全性与有效性未证实）、严重肝功能不全者（无用药数据）。

　　赛贝曲司他的获批基于III期KONFIDENT试验及扩展试验数据，该研究为开放标签、单臂、多中心临床试验，纳入154例12岁及以上HAE患者，共治疗573次急性发作，主要终点为首次给药后2小时内症状缓解率，次要终点包括1小时缓解率、缓解持续时间、发作完全消退时间及安全性。

　　疗效结果显示：首次给药后2小时内症状缓解率为84.5%，1小时缓解率为58.7%；中位症状缓解时间为1.5小时，中位发作完全消退时间为24.1小时；对于严重发作，2小时缓解率仍达79.3%，上呼吸道水肿患者2小时缓解率为76.2%，证实其快速、强效缓解各类型HAE急性发作。亚组分析显示，12-17岁青少年患者疗效与成人一致，2小时缓解率83.8%，支持其在青少年人群中的应用。

　　安全性数据显示，赛贝曲司他不良反应整体轻微，多为1-2级，无严重治疗相关不良反应及死亡事件。常见不良反应（发生率≥10%）为头痛（15.6%）、恶心（8.4%）、腹泻（6.5%）、疲劳（5.2%），均为一过性，对症处理可缓解，无需停药。实验室检查异常少见，无肝肾功能、凝血功能显著异常，安全性特征支持其长期按需使用。

　　综上，赛贝曲司他作为全球首个HAE急性发作口服治疗新药，作用机制精准、疗效显著、安全性可控，适用于12岁及以上HAE患者各类型急性发作，口服便捷、起效快速，突破传统注射治疗局限。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。