瑞维美尼Revumenib的疗效，药物对相关血液肿瘤的治疗效果

　　瑞维美尼是全球首款选择性Menin-MLL蛋白相互作用口服抑制剂，2024年11月获FDA首次加速批准，2025年10月拓展适应症，获批适用血液肿瘤仅包含两类复发难治急性白血病，分别为携带KMT2A基因重排（KMT2Ar）的复发/难治急性白血病、携带NPM1突变的复发/难治急性髓系白血病，仅针对Menin驱动突变白血病起效。

　　本品全部疗效证据均来自AUGMENT-101多中心全球注册试验，试验覆盖9个国家57家临床中心，入组受试者均为多线治疗失败、无标准挽救方案的晚期白血病患者，大部分受试者既往接受过维奈克拉、FLT3抑制剂或造血干细胞移植，基线整体预后较差。针对KMT2A重排复发难治急性白血病人群，试验疗效可评估受试者共57例，核心终点复合完全缓解（CR+CRh）率22.8%，数据达到预设统计学有效阈值，单侧P值0.0036，具备明确临床获益价值。受试者中位达到首次缓解时间2.8个月，中位缓解持续时长4.5个月；部分缓解患者实现微小残留病灶MRD阴性，获得桥接异基因造血干细胞移植机会，移植后长期随访维持持续无复发状态。

　　长期开放扩展随访数据显示，获得缓解后持续维持给药的患者，疾病稳定状态可长期延续，未观测药效随用药时间衰减；真实世界回顾研究纳入13例KMT2Ar白血病患者，客观缓解率77%，31%患者实现CR/CRh，75%应答患者达到MRD阴性，与注册试验数据保持一致。针对NPM1突变复发难治急性髓系白血病拓展适应症人群，II期试验65例可评估受试者CR+CRh缓解率23%，整体客观缓解率46.9%，近半数受试者可实现肿瘤负荷显著下降，其中1名儿科受试者实现CRh临床缓解。该亚组73.8%受试者既往使用过维奈克拉方案，38.1%接受过FLT3靶向药物，23.8%有造血干细胞移植史，属于高度耐药人群，传统挽救化疗有效率不足10%，瑞维美尼可为此类患者提供全新治疗选择。分层亚组分析可见，无论既往治疗线数、是否移植、年龄分层，均可观测稳定缓解获益，不存在完全无效亚组人群。

　　联合方案临床拓展疗效同步具备公开中期数据，SAVEII期试验评估瑞维美尼联合维奈克拉、去甲基化药物用于初治NPM1、KMT2A突变急性髓系白血病，21例受试者客观缓解率86%，完全缓解率76%，所有应答患者均实现MRD阴性，提示联合方案可大幅提升缓解深度，但该联合用法未获得药监正式批准，仅处于临床研究阶段，不能作为常规标准方案。

　　儿科人群疗效数据有限，仅1岁以上儿童纳入试验，单例患儿可实现血液学恢复缓解，暂无大样本长期生存随访数据支撑广泛儿科使用。客观梳理药物疗效固有局限，本品单药仅不足四分之一患者可达到完全血液学缓解，多数受试者仅实现疾病稳定，无法彻底根治急性白血病；仅针对Menin依赖突变分型有效，FLT3、DNMT3A等其他驱动突变白血病无明确治疗获益；药物存在分化综合征、QT间期延长等剂量限制性毒性，部分患者因不良反应减量后缓解深度下降。

　　本品仅用于复发后线挽救治疗，无获批一线、辅助治疗适应症，不可提前用于初治患者。综合全部注册试验与长期随访公开数据，瑞维美尼为KMT2A重排、NPM1突变两类复发难治急性白血病提供全新口服靶向治疗路径，可实现部分患者深度缓解并桥接移植，是当前Menin靶点血液肿瘤领域唯一获批药物，后线耐药患者可稳定获得肿瘤控制获益。

　　瑞维美尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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