伐度司他Vadadustat临床使用效果怎么样，用药参考

　　伐度司他作为口服HIF-PHI类肾性贫血治疗药物，核心临床疗效评价指标以血红蛋白稳定维持水平、输血需求下降、对比注射促红素（达依泊汀α）的非劣效性为核心终点，全部注册III期试验统一设定血红蛋白目标区间11.0至11g/dL，严格禁止长期超过11g/dL，避免血栓、心血管死亡风险升高。

　　针对透析依赖慢性肾病成年患者的核心对照试验分为血液透析、腹膜透析两大人群，24周至52周双盲对照阶段持续监测血红蛋白波动，证实伐度司他升血疗效不劣于注射促红素，达到药监预设非劣效判定标准。血液透析人群三期试验主要终点为24至36周平均血红蛋白变化，伐度司他组与达依泊汀α组血红蛋白均值差值处于预设非劣效边界区间内，不同基线促红素剂量分层亚组均维持稳定达标；次要终点40至52周长期随访可见，伐度司他组血红蛋白波动幅度更小，无需频繁调整给药剂量，而注射促红素易出现短期血红蛋白骤升骤降，需要频繁调整注射频次与剂量。

　　长期给药输血风险数据显示，完整治疗周期内伐度司他组需要紧急输血抢救贫血的受试者占比14.2%，对照组注射促红素组27.7%，口服制剂可显著降低透析患者输血依赖，减少异体输血相关过敏、感染风险。腹膜透析专项单臂III期试验纳入42名日本腹膜透析贫血患者，固定300mg每日起始剂量，根据血红蛋白微调剂量，20至24周平均血红蛋白均值11.35g/dL，稳定落在安全目标区间，无受试者出现血红蛋白持续超标，整体升血稳定性与血液透析人群一致，腹膜透析特有的导管感染不良反应发生率23.8%，经研究者判定与伐度司他无直接药物相关性，不影响持续给药维持贫血控制。

　　药物双重造血相关获益区别于传统促红素，除刺激肾脏生成内源性EPO外，伐度司他可稳定肠道HIF通路，上调肠道铁转运蛋白表达，降低体内铁调素水平，提升肠道口服铁吸收效率。

　　临床同步口服铁剂人群，血清铁蛋白、转铁蛋白饱和度改善幅度优于单用注射促红素人群，可减少静脉铁剂输注频次，降低静脉输液相关不良反应，简化透析患者贫血综合管理方案。心血管长期安全性与疗效同步配套验证，三期试验主要不良心血管事件（心梗、卒中、心血管死亡）风险比0.99，与注射促红素无统计学差异，长期口服给药不会额外升高血栓、心血管死亡风险，仅基线血压控制不佳人群会出现血压轻度升高，规范联用降压药即可平稳管控血压，不影响贫血治疗持续获益。

　　长期随访数据显示连续给药1年以上受试者，血红蛋白维持效果无衰减，无需持续加大给药剂量，多数患者可固定维持低剂量长期控制贫血。临床标准化用药参考规范完整覆盖剂量调整、监测周期、疗效管控边界。起始标准剂量300mg每日一次口服，可空腹或随餐服用，透析前后无需调整给药时间；每2至4周复查血红蛋白，若连续两次低于10g/dL上调剂量至450mg每日，血红蛋白持续高于11g/dL下调至150mg每日，单日最大推荐剂量450mg。治疗前6个月每月监测肝功能全套，6个月后按临床需求定期复查，出现转氨酶持续3倍上限升高伴随胆红素上升立即停药。

　　客观说明临床疗效局限性，本品仅能稳定维持血红蛋白，无法改善透析患者疲劳、生活质量评分，药品说明书明确标注无相关获益证据；不可用于急性重度贫血快速急救，起效缓慢，通常2至4周方可观测血红蛋白缓慢上升；仅透析满3个月成人可使用，非透析CKD人群无疗效与安全数据支撑。整体临床使用结论为，伐度司他口服给药可稳定控制透析成人肾性贫血，减少输血与静脉铁剂使用，疗效不劣于注射促红素，给药便捷、长期维持稳定，是透析贫血患者可长期选择的口服治疗方案。

　　伐度司他在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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