药物：Avapritinib (Ayvakit)

　　疾病：晚期系统性肥大细胞增多症

　　研究：2期 PATHFINDER 研究 (NCT03580655)

　　测量工具：骨双能X射线吸收测定(DXA)扫描

　　主要发现

　　在超过3年的随访中，接受Avapritinib治疗的患者腰椎T评分有所改善。

　　低骨密度队列(BD low)的T分数从-2.44改善至-1.63（P = .034）。

　　正常组(BD正常)和高骨密度组(BD高)的平均腰椎T分数稳定。

　　在BD低、BD高和BD正常队列中，从基线到最后一次就诊的T分数分别在92%、67%和83%的患者中得到改善或稳定。

　　Avapritinib还改善了可评估人群的骨髓纤维化和骨硬化。

　　研究细节

　　研究设计：国际多中心、开放标签、单组研究

　　患者群体：晚期系统性肥大细胞增多症患者

　　治疗方案：每日100毫克或200毫克剂量的Avapritinib

　　DXA扫描：在基线时进行，治疗期间大约每12个月进行一次

　　分组：根据基线腰椎T分数分为BD低、BD高和BD正常队列

　　患者特征和治疗细节

　　患者年龄：DXA扫描可评估人群中患者的平均年龄为69岁。

　　性别分布：48%和42%的患者是女性，其中93%和91%已绝经。

　　亚型分布：大多数患者为SM-AHN亚型（73%）。

　　治疗持续时间：平均治疗持续时间为27.1个月。

　　同时用药：59%的患者同时接受皮质类固醇治疗。

　　骨密度变化

　　低骨密度队列：T分数显著改善，平均最佳改善时间为11.5个月。

　　正常组和高骨密度组：T分数保持稳定。

　　骨质疏松症患者：在BD低人群中的5名患者中，4名患者的T分数有所改善，1名患者的T分数保持稳定。

　　骨髓纤维化和骨硬化变化

　　骨髓纤维化：所有3个骨密度队列均有所改善，得分转向较低。

　　BD低队列：骨髓纤维化评分为0到1的患者百分比从55%增加到90%。

　　BD高亚组和BD标准亚组也观察到类似趋势。

　　骨硬化：基线评分高的患者有显著改善。

　　BD低队列：骨硬化评分为0到1的患者百分比从80%增加到100%。

　　BD高亚组和BD标准亚组也观察到改善。

　　其他研究结果

　　总体缓解率：在总体可评估人群中，Avapritinib的总体缓解率为73%。

　　总生存率：接受Avapritinib治疗的患者在3年随访后仍未达到中位总生存率，36个月时的OS率为75%。

　　综上所述，Avapritinib在改善晚期系统性肥大细胞增多症患者的骨密度方面显示出显著效果，同时还改善了骨髓纤维化和骨硬化。这些发现为晚期系统性肥大细胞增多症患者提供了新的治疗选择，并可能改善他们的预后。

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