Olutasidenib联合阿扎胞苷:复发难治性mIDH1 AML患者的突破性疗法

作者: 医学编辑李可艾 2025-07-10

  急性髓系白血病(AML)中,约7%-14%患者存在IDH1基因突变,导致异常代谢产物积累,抑制细胞分化并促进白血病进展。

  尽管已有IDH1抑制剂(如ivosidenib、olutasidenib)获批,但复发难治性(R/R)AML患者仍面临疗效有限、缓解时间短及耐药问题。针对此,一项新临床试验探索了Olutasidenib联合低强度化疗药物阿扎胞苷的疗效,为这类患者提供了新治疗选择。

360截图20240306154347832.jpg

  该研究采用Ⅰ/Ⅱ期设计,纳入67例≥18岁、确诊为mIDH1突变的R/R AML患者。患者每日两次口服150 mg Olutasidenib,联合标准剂量阿扎胞苷(75 mg/m²,7天),28天为一周期。研究区分了既往接受过HMA(去甲基化药物)或IDH1抑制剂治疗的患者群体,主要终点为完全缓解(CR)或CR伴部分血液学恢复(CRh)率,次要终点包括整体反应率(ORR)、缓解持续时间、输血独立性及总生存期(OS)。

  结果显示,全体患者CR率为27%,CR/CRh率31%,ORR达51%;排除既往接受过Olutasidenib的患者后,CR率提升至31%,CR/CRh率达37%,ORR达59%。中位缓解持续时间超14个月,中位OS为12.9个月(未接受Olutasidenib患者达18.1个月)。值得注意的是,12例缓解患者中58%后续接受了造血干细胞移植(HSCT),显著改善了预后。此外,输血依赖患者中,64%(红细胞)和57%(血小板)在缓解后实现56天以上输血独立。

  安全性方面,97%患者报告至少1例治疗相关不良事件(AE),但≥3级AE主要为血小板减少(37%)、贫血(25%)和中性粒细胞减少(24%),仅9%发生分化综合征(可通过剂量调整管理),6%因AE中断治疗,无药物直接致死病例。

  研究首次系统验证了Olutasidenib联合阿扎胞苷的疗效与安全性,显示其可显著延长缓解时间且毒性可控,尤其对既往未接受Olutasidenib的患者更具临床意义。未来研究将进一步扩大样本量。

海德康(1).png

  “海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展,并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息,请拨打我们的医学顾问电话:400-001-9769,或添加海得康官方微信:15600654560,我们的专业团队会为提供详细的咨询。

  免责声明:以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布,如有雷同或侵权请联系删除。本文内容仅供参考,并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间,请与医生保持密切联系,及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题,请联系我们进行删除。


阅读

推荐

  • QQ空间

  • 新浪微博

  • 人人网

  • 豆瓣

取消
  • 首页
  • 微信客服
  • 电话