急性髓系白血病（AML）中，约7%-14%患者存在IDH1基因突变，导致异常代谢产物积累，抑制细胞分化并促进白血病进展。

　　尽管已有IDH1抑制剂（如ivosidenib、olutasidenib）获批，但复发难治性（R/R）AML患者仍面临疗效有限、缓解时间短及耐药问题。针对此，一项新临床试验探索了Olutasidenib联合低强度化疗药物阿扎胞苷的疗效，为这类患者提供了新治疗选择。

　　该研究采用Ⅰ/Ⅱ期设计，纳入67例≥18岁、确诊为mIDH1突变的R/R AML患者。患者每日两次口服150 mg Olutasidenib，联合标准剂量阿扎胞苷（75 mg/m²，7天），28天为一周期。研究区分了既往接受过HMA（去甲基化药物）或IDH1抑制剂治疗的患者群体，主要终点为完全缓解（CR）或CR伴部分血液学恢复（CRh）率，次要终点包括整体反应率（ORR）、缓解持续时间、输血独立性及总生存期（OS）。

　　结果显示，全体患者CR率为27%，CR/CRh率31%，ORR达51%；排除既往接受过Olutasidenib的患者后，CR率提升至31%，CR/CRh率达37%，ORR达59%。中位缓解持续时间超14个月，中位OS为12.9个月（未接受Olutasidenib患者达18.1个月）。值得注意的是，12例缓解患者中58%后续接受了造血干细胞移植（HSCT），显著改善了预后。此外，输血依赖患者中，64%（红细胞）和57%（血小板）在缓解后实现56天以上输血独立。

　　安全性方面，97%患者报告至少1例治疗相关不良事件（AE），但≥3级AE主要为血小板减少（37%）、贫血（25%）和中性粒细胞减少（24%），仅9%发生分化综合征（可通过剂量调整管理），6%因AE中断治疗，无药物直接致死病例。

　　研究首次系统验证了Olutasidenib联合阿扎胞苷的疗效与安全性，显示其可显著延长缓解时间且毒性可控，尤其对既往未接受Olutasidenib的患者更具临床意义。未来研究将进一步扩大样本量。

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