自2020年在中国获批上市以来，普拉曲沙（Folotyn）凭借52.1%的客观缓解率（ORR）成为复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）领域的焦点。然而，其核心生存数据——中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的缺失，仍为临床应用蒙上阴影。这一现象折射出抗癌药研发与审批中的复杂博弈。

　　中国数据的“亮眼”与局限

　　普拉曲沙的中国注册III期试验（FOT12-CN-301）纳入71例R/R PTCL患者，结果显示ORR达52.1%，CR率为20%，中位缓解持续时间（DOR）为8.7个月。这一数据显著优于全球II期PROPEL研究的29% ORR，且起效时间仅需1.5个月。然而，试验未公布PFS和OS数据，仅提及中位PFS为4.8个月、OS为18个月，且未区分亚组差异。这种“短期疗效明确、长期获益不明”的特征，使得医生在处方时面临两难。

　　PFS/OS缺失的深层原因

　　PFS和OS数据的缺失与药企研发策略直接相关。普拉曲沙的全球确证性试验因剂量优化不足、毒性评估延迟等问题，导致方案提交滞后8年。尽管中国试验独立开展，但药企可能因商业考量选择优先公布ORR数据。此外，R/R PTCL患者预后极差，中位OS仅5.8个月，试验需长期随访才能获得可靠生存数据，进一步加剧了数据延迟。

　　临床实践中的“疗效与风险”权衡

　　在缺乏PFS/OS数据的情况下，普拉曲沙的疗效与毒性成为临床决策的关键。中国试验显示，其3级以上黏膜炎发生率为14.1%，血小板减少为22.5%，低于全球研究的21%和32%。然而，联合维生素B12和叶酸虽可降低黏膜炎风险，却增加了治疗复杂性。此外，普拉曲沙年治疗费用高达数十万元，患者需在“短期疗效”与“长期经济负担”间权衡。

　　指南推荐与未来方向

　　尽管数据不完整，普拉曲沙仍被纳入《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版）》，作为R/R PTCL患者的优先推荐药物之一。这一推荐基于其单药疗效及与其他药物的联合潜力。例如，普拉曲沙联合罗米地辛的I期研究显示，ORR达71%，CR率为29%，中位PFS为4.4个月。未来，普拉曲沙可能通过优化剂量、联合靶向药物或免疫疗法，进一步提升疗效并明确生存获益。

　　监管与药企的共同责任

　　普拉曲沙案例凸显了药企与监管机构在数据透明度上的责任。FDA已要求加速批准药物提交180天进度报告，并加快撤销未确证获益的药物。中国NMPA亦需加强对确证性试验的监管，例如要求药企在上市后3年内提交PFS/OS数据，否则限制药物适应症。对于普拉曲沙而言，其PFS/OS数据的公布不仅关乎药物信誉，更将影响R/R PTCL治疗格局的演进。

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