1例5q-骨髓增生异常综合征患者使用来那度胺后输血依赖改善的病例

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-07-25

  患者基本信息

  患者女性,68岁,确诊为5q-骨髓增生异常综合征(MDS)伴非输血依赖性贫血,低危组(IPSS-R评分)。患者因贫血症状(血红蛋白<80g/L)就诊,骨髓穿刺示5q-细胞遗传学异常,环状铁粒幼细胞比例<15%。

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  治疗经过

  初始治疗

  患者拒绝红细胞生成刺激剂(ESA)治疗,遂启动来那度胺单药治疗。

  来那度胺剂量为5mg/日,口服,28天为一个周期,持续治疗2年。

  疗效评估

  治疗6个月后,血红蛋白水平升至105g/L,脱离输血依赖。

  12个月时,骨髓穿刺示5q-细胞遗传学异常消失,环状铁粒幼细胞比例降至5%以下。

  24个月时,患者维持血红蛋白水平>110g/L,未出现输血依赖,生活质量显著改善。

  不良反应

  治疗期间出现1-2级中性粒细胞减少,经粒细胞集落刺激因子(G-CSF)支持治疗后缓解。

  未出现严重感染、血栓形成或其他不良反应。

  5q-MDS患者对ESA治疗反应较差,且易进展为输血依赖。来那度胺作为标准治疗方案,可显著改善红细胞生成并延缓输血依赖。本病例中,患者接受来那度胺单药治疗2年后,不仅脱离输血依赖,还实现了细胞遗传学缓解,提示早期干预的重要性。此外,来那度胺的长期耐受性良好,不良反应可控,尤其适合老年或体弱患者。

  来那度胺是5q-MDS患者的有效治疗选择,早期应用可显著改善输血依赖及细胞遗传学异常,延长无进展生存期。

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